6 décembre 2023
Un médicament généralement utilisé dans le traitement du cancer est désormais au centre d’une controverse après que le président Trump a souligné ses avantages potentiels pour l’autisme, ce qui a suscité des questions sur le processus de la Food and Drug Administration (FDA) et la force de la science de soutien.
L’hiver dernier, Brian Noonan a commencé à rechercher Leucovorineégalement connu sous le nom d’acide folinique, après avoir appris en ligne que certains médecins le prescrivaient «hors AMM» pour autisme. Après le diagnostic de son fils Benjamin en octobre, Noonan s’est senti obligé d’explorer toutes les options. « Nous avons sauté dessus », a déclaré Noonan. «C’était bien et c’était logique.»
La leucovorine est une forme synthétique de vitamine B9, ou folate, essentielle pour une production saine de cellules sanguines. La supplémentation en folate est systématiquement recommandée pendant la grossesse pour réduire le risque de malformations congénitales. Cependant, son application à l’autisme est loin d’être établie.
Le médicament a attiré l’attention nationale lundi dernier lorsque le président Trump l’a brièvement mentionné lors d’une conférence de presse en grande partie axée sur ses affirmations et les affirmations du secrétaire à la Santé, Robert F. Kennedy, liant l’utilisation d’acétaminophène pendant la grossesse à l’autisme. Trump a suggéré que la leucovorine pourrait aider à certains symptômes de l’autisme. Pour beaucoup dans le communauté de l’autismecependant, le médicament n’est pas nouveau.
Le Dr Richard Frye, neurologue des enfants comportementaux à Phoenix, a étudié la leucovorine et l’autisme pendant deux décennies. Il souligne que ce n’est pas un remède et que des recherches supplémentaires sont cruciales, mais il le prescrit à certains patients.
Benjamin Noonan, quatre ans, est l’un des patients de Frye. « Il fonctionne plus élevé », a expliqué son père. « Il est verbal, mais il a vraiment eu du mal à organiser des phrases. » La famille pense que le discours de Benjamin s’est amélioré comme le début du médicament, bien que des défis avec hyperactivité et impulsivité restent.
Noonan reconnaît la nature expérimentale du traitement. « Nous n’avons aucune impression que le médicament est une pilule miracle », a-t-il déclaré, ajoutant que Benjamin participe également à un programme comportemental et est prévu pour la parole et l’ergothérapie. «Nous comprenons très, très bien, nous prenons toujours un médicament expérimental.»
D’autres familles signalent des avantages plus notables. Ben Blomgren, de Minneapolis, a partagé que son fils de 11 ans, Josh, s’est vu prescrire de la leucovorine en février après avoir fait face à une expulsion potentielle de l’école malgré des interventions comportementales en cours. « Il est assez grave », a déclaré Blomgren. «Il n’avait aucune compétence linguistique. Il n’a pas été formé aux toilettes.» Blomgren attribue des améliorations du sommeil de Josh, de l’entraînement aux toilettes et une cessation du comportement en fuite au médicament. « Ce n’était pas du jour au lendemain, mais nous avons vu une amélioration majeure. »
Yomarie Miranda, de Floride, a observé des progrès similaires chez son fils de sept ans, Ethan. En commençant la leucovorine plus tôt ce mois-ci, elle rapporte qu’Ethan est plus attentif et communicatif. « Il me regarde maintenant quand je lui parle. Il parle plus qu’avant avec des phrases complètes. »
Un mouvement inhabituel de la FDA
La FDA a initialement approuvé la leucovorine dans les années 1980 pour atténuer les effets secondaires toxiques de certains médicaments de chimiothérapie. Carebral en folate-folie (CFD)une condition neurologique entrave l’absorption des folates dans le cerveau. Certains enfants autistes présentent également un CFD, ce qui, selon les neurologues, peut avoir un impact sur la parole, l’humeur et le comportement. Lundi dernier, la FDA a annoncé son intention de mettre à jour l’étiquette du médicament pour refléter cette utilisation potentielle.
Cependant, les experts avertissent que la décision de l’agence est basée sur un nombre limité de petites études. Malgré l’approbation de Trump, GSK, le fabricant de marque, HA