Un nouveau traitement pour l’hémophilie A, maladie génétique rare caractérisée par un déficit en facteur VIII de coagulation, offre désormais une option thérapeutique innovante, particulièrement pour les patients qui ne répondent plus aux traitements classiques. Hemlibra, dont le remboursement a été favorablement accueilli en France, imite l’action du facteur VIII manquant.
L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a approuvé l’extension d’indication de Hemlibra (émicizumab) pour la prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A congénitale modérée (taux de facteur VIII entre 1% et 5%) présentant un phénotype hémorragique sévère, et ce, quel que soit leur âge. Ce médicament représente une première intention de traitement au même titre que les concentrés de facteur VIII.
Jusqu’à présent, les patients atteints d’hémophilie A sans inhibiteur du facteur VIII et présentant une forme modérée avec des saignements importants étaient confrontés à des défis thérapeutiques importants. Hemlibra offre une alternative en agissant comme un substitut au facteur VIII, permettant ainsi de réduire le risque de saignements.
Cependant, les données cliniques disponibles pour l’hémophilie A modérée restent limitées et issues d’études hétérogènes. À ce stade, il n’est pas possible de conclure à une efficacité supérieure de la prophylaxie à long terme par Hemlibra par rapport à celle obtenue avec une administration bien conduite de facteur VIII.
Hemlibra est le seul traitement de l’hémophilie A qui résiste aux traitements existants (agents du facteur VIII). Il s’agit d’une avancée significative pour les patients qui développent des inhibiteurs, des anticorps qui neutralisent l’efficacité du facteur VIII administré.