Une avancée médicale majeure se profile au Japon : un comité d’experts a donné son accord pour la mise sur le marché de deux traitements innovants basés sur les cellules souches pluripotentes induites (iPS). Ces thérapies régénératives, potentiellement les premières du genre au monde, pourraient révolutionner la prise en charge des maladies cardiaques et de Parkinson.
Les produits concernés sont des patchs de cardiomyocytes, destinés aux patients souffrant de maladies cardiaques, et des neurones dopaminergiques, pour les personnes atteintes de la maladie de Parkinson. Ils ont été développés respectivement par Cuorips, une jeune entreprise issue de l’Université d’Osaka, et par le groupe pharmaceutique Sumitomo Pharma.
L’approbation finale revient désormais au ministre de la Santé. Même si elle est donnée, une surveillance continue sera mise en place pendant une période pouvant aller jusqu’à sept ans afin de collecter des données supplémentaires sur la sécurité et l’efficacité à long terme de ces traitements.
En 2020, l’équipe de l’Université d’Osaka avait déjà franchi une étape importante en réalisant la première transplantation mondiale d’un patch de cardiomyocytes dérivés de cellules iPS chez un patient souffrant d’insuffisance cardiaque due à une cardiomyopathie ischémique. Des essais menés sur huit patients jusqu’en 2023 ont confirmé la sécurité et l’efficacité de cette approche. Ces patchs, d’un diamètre de 4 à 5 centimètres et d’une épaisseur d’environ 0,1 millimètre, visent à réparer le tissu cardiaque endommagé.
Parallèlement, des neurones dopaminergiques ont été testés par l’hôpital universitaire de Kyoto et d’autres centres entre 2018 et 2023 sur des patients d’une cinquantaine et d’une soixantaine d’années. Environ 5 à 10 millions de cellules neurales ont été implantées directement dans le cerveau. Après deux ans de suivi, quatre patients sur six ont montré une amélioration notable de leurs fonctions motrices. Les chercheurs ont constaté que ces neurones étaient particulièrement efficaces chez les patients plus jeunes présentant des symptômes moins sévères, et aucun effet secondaire grave n’a été observé.
Bien que les cellules iPS soient dérivées des propres cellules du patient ou de donneurs, ce qui réduit le risque de rejet, la garantie d’une sécurité à long terme demeure un enjeu crucial pour les autorités sanitaires.