Publié le 22 février 2026 07:24:00. La société pharmaceutique Arrowhead Pharmaceuticals développe des traitements innovants basés sur l’interférence ARN (ARNi) pour cibler les causes profondes de maladies jusqu’alors incurables, avec une quinzaine de candidats médicaments en phase clinique.
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. se concentre sur le développement de médicaments capables de traiter des maladies complexes en agissant directement sur les gènes responsables. L’approche de l’entreprise repose sur le mécanisme d’interférence ARN (ARNi), un processus biologique naturel qui permet de réduire la production de protéines spécifiques. Cette technologie prometteuse offre une inhibition rapide, profonde et durable des gènes cibles.
La plateforme TRiM™ (Targeted RNAi Molecule) d’Arrowhead utilise un système d’administration ciblé par ligand, conçu pour délivrer les molécules d’ARNi spécifiquement aux tissus affectés, tout en maintenant une structure moléculaire simple. Cette approche permet de maximiser l’efficacité du traitement tout en minimisant les effets secondaires potentiels. L’entreprise explore des applications thérapeutiques dans divers domaines, notamment les maladies cardiovasculaires, métaboliques, pulmonaires, hépatiques, musculaires et neurologiques.
Actuellement, Arrowhead Pharmaceuticals dispose d’un portefeuille de 14 candidats médicaments en phase clinique, dont neuf sont développés en interne et cinq en partenariat. Parmi ces candidats, on retrouve Plozasiran, Zodasiran, Olpasiran, ARO-RAGE, ARO-MUC5AC, ARO-MMP7, GSK-4532990, Fazirsiran, JNJ-3989, HZN-457, ARO-C3, ARO-PNPLA3, ARO-DUX4 et ARO-SOD1. Des données préliminaires, présentées en janvier 2026, indiquent que certains de ces candidats, notamment ceux ciblant l’obésité, ont démontré une perte de poids chez des patients atteints de diabète. Plus d’informations sur les données cliniques.
En janvier 2026, Arrowhead Pharmaceuticals a également annoncé des résultats encourageants concernant un candidat médicament pour le traitement d’une maladie rénale, qui s’est avéré généralement bien toléré par les 14 patients inclus dans l’étude de phase 1/2a. Détails sur l’étude sur la maladie rénale. La technologie ARNi, expliquée par Arrowhead Pharmaceuticals, consiste à interférer avec l’expression des gènes en ciblant les ARN messagers (ARNm) responsables de la production de protéines.