Stockholm et Chicago, le 23 février 2026 – Une avancée majeure pour les patients atteints de déficience en arginase 1 (ARG1-D) : l’agence américaine des médicaments (FDA) a accordé une autorisation accélérée à Loargys® (pegzilarginase-nbln), un traitement destiné à réduire les taux d’arginine chez les adultes et les enfants de 2 ans et plus souffrant de cette maladie métabolique rare.
Loargys est le premier et unique traitement ayant démontré une réduction significative de l’arginine plasmatique chez les patients atteints d’ARG1-D, une maladie progressive et invalidante caractérisée par une élévation persistante de l’arginine dans le sang, également connue sous le nom d’hyperargininémie. L’approbation de la FDA est basée sur les résultats positifs de l’essai de phase 3 PEACE, qui a révélé une diminution notable de l’arginine plasmatique par rapport au placebo après 24 semaines de traitement.
« L’autorisation accélérée de Loargys par la FDA représente une étape importante pour Immedica et, surtout, pour les patients et les familles touchés par la déficience en arginase 1 aux États-Unis, » a déclaré Anders Edvell, PDG d’Immedica. « Ce résultat est le fruit d’une collaboration étroite entre tous les acteurs de la communauté ARG1-D, notamment les patients, les groupes de défense des droits, les chercheurs et les cliniciens. Nous sommes fiers de pouvoir proposer une option thérapeutique aux patients et aux familles qui attendaient depuis longtemps des progrès. »
La déficience en arginase 1 touche environ 250 personnes aux États-Unis. À ce stade, les soins standard reposent principalement sur la gestion des symptômes, notamment une restriction de l’apport en protéines alimentaires, une supplémentation en acides aminés sans arginine et, si nécessaire, des agents de piégeage de l’azote. Jusqu’à présent, la prise en charge des patients atteints d’ARG1-D se limitait à une gestion symptomatique et à un contrôle strict de l’alimentation.
L’autorisation de mise sur le marché de Loargys est conditionnelle à la vérification et à la description des bénéfices cliniques dans une étude de confirmation.