L’Agence européenne des médicaments (EMA) a annoncé ce mercredi 5 juin 2024 avoir donné son feu vert à la thérapie génique Luxturna, marquant une étape décisive dans la lutte contre une forme rare de cécité héréditaire. Ce traitement, qui cible le gène RPE65 muté, représente une lueur d’espoir pour les patients atteints de rétinite pigmentaire.
Le médicament, développé par Novartis, est conçu pour corriger une mutation génétique spécifique responsable de la dégénérescence progressive de la rétine, qui conduit in fine à la perte de la vision. Après une évaluation rigoureuse, l’EMA a estimé que les bénéfices de Luxturna l’emportaient sur les risques potentiels, ouvrant ainsi la voie à sa commercialisation dans l’Union européenne.
« C’est une avancée majeure pour les patients et leurs familles, qui attendaient depuis longtemps une solution thérapeutique », a déclaré un porte-parole de l’EMA lors de la conférence de presse. La thérapie consiste en une injection unique dans chaque œil, administrée par des chirurgiens ophtalmologistes qualifiés. L’objectif est de restaurer la fonction des cellules photoréceptrices endommagées.
La rétinite pigmentaire affecte environ 1 personne sur 4 000 dans le monde. Les formes héréditaires, comme celles ciblées par Luxturna, sont souvent diagnostiquées dans l’enfance ou au début de l’âge adulte et peuvent entraîner une perte partielle ou totale de la vision au fil du temps. Jusqu’à présent, les options de traitement se limitaient principalement à des mesures de soutien et à la gestion des symptômes.
L’approbation de Luxturna par l’EMA intervient après des années de recherche et d’essais cliniques qui ont démontré une amélioration significative de la vision chez de nombreux participants. Bien que le traitement soit invasif et potentiellement coûteux, il offre la promesse d’un bénéfice durable et potentiellement d’une amélioration de la qualité de vie pour les personnes atteintes de cette condition invalidante.