Rilzabrutinib: premier inhibiteur BTK approuvé par la FDA pour ITP

Dans une croissance notable pour les patients luttant contre un trouble auto-immune rare, la US Food and Drug Administration (FDA) a approuvé le Rilzabrutinib, commercialisé en tant que Wayrilz, en tant que premier traitement en classe pour la thrombocytopénie immunitaire (ITP). Cette approbation marque une nouvelle ère dans la gestion du PIT, une condition affectant le nombre de plaquettes et conduisant souvent à des symptômes débilitants.

ITP se caractérise par un nombre de plaquettes dangereusement faible, souvent inférieur à 100 000 par microlitre. Il ne s’agit pas seulement d’ecchymoses facilement; Il peut entraîner de graves événements de saignement, notamment des hémorragies intracrâniennes potentiellement mortelles. Au-delà des risques de saignement immédiat, de nombreuses personnes atteintes de PIA sont aux prises avec la fatigue chronique, le brouillard cognitif et les défis de santé mentale comme l’anxiété et la dépression, ce qui a un impact significatif sur leur vie quotidienne.

Rilzabrutinib fonctionne différemment des traitements existants. C’est un médicament oral qui cible la tyrosine kinase de Bruton (BTK), une enzyme cruciale dans la fonction des cellules immunitaires et l’inflammation. En inhibant sélectivement le BTK, Rilzabrutinib vise à composer l’attaque du système immunitaire contre les plaquettes, offrant potentiellement une approche plus ciblée avec moins d’effets secondaires hors cible.

«Avec son mécanisme d’action différencié, Wayrilz a le potentiel de devenir un traitement de choix pour les patients atteints de thrombocytopénie immunitaire qui n’ont pas répondu à AP

L’approbation est basée sur les données de l’étude Luna 3, un essai de phase 3 démontrant des améliorations significatives du nombre de plaquettes. Plus précisément, 62% des patients traités par du rilzabrutinib ont obtenu une réponse plaquettaire durable (nombre de plaquettes ≥ 30 000 / µl pendant au moins 24 semaines) contre 12% sur le placebo (P = .0006). En outre, la nécessité d’un traitement de sauvetage a été réduite de 52% par rapport au placebo (P = .0007).

Les patients ont également signalé des améliorations notables de la fatigue, un symptôme commun et débilitant de l’ITP. Des changements cliniquement significatifs ont été observés dès la semaine 13, le changement moyen des moindres carrés par rapport à la ligne de base dans les scores de fatigue étant de 8,0 pour le rilzabrutinib contre -0,1 pour le placebo. Ces améliorations ont persisté au cours de la semaine 25 et ont été vues même chez les patients qui n’ont pas obtenu de réponse plaquettaire durable, indiquant des avantages de qualité de vie plus larges.

«Je suis encouragé par les effets thérapeutiques robustes que j’ai vus chez les patients de l’étude Luna 3 dans tous les aspects de la maladie, y compris des améliorations cliniquement significatives et soutenues du nombre de plaquettes, des mesures de qualité de vie, une réduction des saignements et un profil de sécurité favorable», a commenté David Kuter, un chercheur de Luna 3 et directeur de l’hématologie clinique à Massachusets General Hospital.

Le potentiel de Rilzabrutinib s’étend au-delà de l’ITP. Il est actuellement à l’étude pour d’autres conditions à médiation immunitaire, notamment une anémie hémolytique auto-immune chaude et une drépanocytose.

«En fonction de sa capacité à cibler BTK, une enzyme qui joue un rôle essentiel dans de nombreux types de cellules immunitaires, nous pensons que le Rilzabrutinib a également le potentiel d’améliorer les résultats des patients dans plusieurs troubles sanguins et auto-immunes», a déclaré Dietmar Berger,

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