Publié le 2025-10-14 15:46:00. Des données prometteuses sur l’efficacité et l’innocuité de l’ocrelizumab chez les enfants atteints de sclérose en plaques (SEP) ont été présentées lors du congrès ECTRIMS à Barcelone, ouvrant la voie à de nouvelles options thérapeutiques pour cette population.
- L’ocrelizumab a démontré une efficacité et une innocuité comparables à celles observées chez les adultes dans un essai de phase 3 chez des enfants et adolescents.
- L’étude OPERETTA 2 a comparé l’ocrelizumab au fingolimod, le seul traitement approuvé pour la SEP pédiatrique.
- Les résultats sont jugés suffisamment solides pour soutenir de futures soumissions réglementaires.
L’ocrelizumab, commercialisé sous le nom d’Ocrevus par Genentech, est un anticorps monoclonal déjà approuvé par la FDA pour le traitement des adultes atteints de formes récurrentes ou primaires progressives de la sclérose en plaques. Il est notamment le seul traitement autorisé pour les formes progressives, qui continuent d’évoluer même en l’absence de poussées actives.
Les résultats de l’essai de phase 3 OPERETTA 2 ont été dévoilés lors du 2025 European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) Congress, qui s’est tenu du 24 au 26 septembre à Barcelone, en Espagne. Cette étude (NCT05123703) a évalué l’administration intraveineuse d’ocrelizumab chez 187 patients pédiatriques âgés de 10 à 17 ans, atteints de SEP cyclique. L’essai, mené en double aveugle et contrôlé par placebo, visait à démontrer la non-infériorité de l’ocrelizumab par rapport au fingolimod (Gilenya, Novartis), comparateur actif et unique traitement par ailleurs approuvé par la FDA pour cette population.
Dans le cadre de l’étude, les participants ont reçu soit 600 mg d’ocrelizumab par voie intraveineuse toutes les 24 semaines, soit du fingolimod par voie orale une fois par jour, avec les placebos correspondants. La période en double aveugle s’est poursuivie jusqu’à ce que le dernier patient inclus ait achevé 24 semaines de traitement. L’objectif principal de l’étude était d’évaluer le taux de rechute annualisé. Des objectifs secondaires portaient sur l’apparition de nouvelles lésions T2 pondérées par la résonance magnétique ou de lésions T1 rehaussées par le gadolinium à la semaine 12.
« Cet essai marque une avancée majeure pour les enfants atteints de sclérose en plaques. L’ocrelizumab a non seulement atteint ses critères d’évaluation primaires et secondaires, mais a également montré un solide profil d’innocuité et d’efficacité comparable à celui des adultes, nous offrant ainsi une nouvelle option très efficace pour cette population mal desservie. »
Brenda Banwell, MD, FRCPC, FAAN, Pédiatre en chef au Johns Hopkins Children’s Center
Lors d’une interview accordée à NeurologyLive® suite à la présentation, le Dr Brenda Banwell, qui a présenté les données clés de l’étude, a souligné la cohérence du profil de sécurité du traitement. Aucun événement indésirable inattendu n’a été observé et aucun participant traité par ocrelizumab n’a interrompu son traitement. Ces résultats sont considérés comme un appui significatif pour les démarches réglementaires visant à élargir les options thérapeutiques dans le domaine de la SEP pédiatrique, un champ où les traitements approuvés demeurent limités.
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