Memphis, Tennessee – 5 novembre 2025. Des chercheurs de St. Jude Children’s Research Hospital ont développé une nouvelle approche pour affiner le traitement du médulloblastome chez l’enfant. En analysant les données de près de 900 patients, ils ont identifié des groupes à risque plus précis, permettant de réduire l’intensité des traitements et, par conséquent, leurs effets secondaires, tout en maintenant une efficacité comparable.
- Une analyse approfondie de données génomiques, moléculaires et de survie a permis de créer une nouvelle classification des patients atteints de médulloblastome.
- Cette classification pourrait conduire à une réduction significative de la radiothérapie craniospinale et de la chimiothérapie pour une majorité de patients.
- Un portail web interactif a été lancé pour permettre aux médecins et aux scientifiques d’explorer ces nouvelles données et d’en prédire les résultats.
Le médulloblastome, une tumeur cérébrale pédiatrique, est généralement traité par radio et chimiothérapie. Si ces traitements sont vitaux, ils peuvent entraîner des toxicités à long terme chez les enfants en pleine croissance. Forts de l’analyse de trois essais cliniques majeurs, les scientifiques de St. Jude ont mis au point une méthode pour mieux cibler le traitement. Cette approche novatrice a été rendue publique via des publications dans les revues Neuro-Oncologie et Recherche sur le cancer.
« Nous avons trouvé des données confirmant que 40 % des patients atteints de médulloblastome peuvent recevoir des doses plus faibles de radiothérapie craniospinale et que presque tous peuvent recevoir moins de chimiothérapie que ce qu’ils ont reçu dans les essais cliniques que nous avons analysés et maintenir une survie identique ou meilleure », a déclaré Gilles Robinson, MD, directeur de la Division de neuro-oncologie du département d’oncologie de St. Jude et auteur co-correspondant des études.
Adapter le traitement à chaque patient
L’étude a consisté à examiner les résultats de près de 900 patients issus de différents essais cliniques. En croisant les informations sur les traitements reçus, les caractéristiques moléculaires des tumeurs (comme les profils d’ADN et de méthylation) et les données de survie, les chercheurs ont pu identifier de nouveaux groupes de patients. C’est la première fois que des données thérapeutiques et moléculaires sont harmonisées à une telle échelle pour le médulloblastome.
Ces travaux ont permis de dégager de nouveaux facteurs de risque et des indicateurs de succès thérapeutique. Par exemple, les patients dont les tumeurs appartiennent aux deux groupes moléculaires les plus fréquents (G3 ou G4) peuvent être subdivisés selon la perte ou le gain de certains chromosomes, leur profil de méthylation et l’amplification de l’oncogène MYC. Il en résulte la possibilité de classer les patients en quatre catégories, allant d’un traitement de faible à une haute intensité. Ce système de stratification vise à ce que seuls les cas les plus agressifs reçoivent des traitements lourds.
« Le médulloblastome est très variable et peut être divisé en de nombreuses sous-catégories différentes. Il n’est donc pas clair quels facteurs sont les plus cruciaux pour classer les patients dans différents groupes de traitement », a précisé le Dr Robinson. « Nos résultats fournissent un modèle pour une meilleure stratification des risques afin que tout le monde ne reçoive pas un traitement aussi toxique et que seules les tumeurs les plus agressives reçoivent le traitement le plus agressif. »
Pour valider ces nouvelles classifications, le Dr Robinson lance un nouvel essai clinique qui sera notamment soutenu par un portail web dédié aux données sur le médulloblastome.
Un portail interactif pour prédire les pronostics
La complexité des données moléculaires utilisées pour la stratification des patients peut rendre leur interprétation difficile pour les cliniciens. Pour pallier ce problème, les chercheurs de St. Jude ont développé le Portail de méta-analyse du médulloblastome (MB-méta). Cet outil, intuitif, intègre les découvertes issues de l’analyse publiée dans Neuro-Oncologie et leurs implications cliniques.
Les médecins, scientifiques et même les patients peuvent désormais explorer les données en sélectionnant des caractéristiques démographiques, cliniques et moléculaires. Le portail génère alors des courbes de survie prédites pour des patients correspondant à ces critères.
« Nous avons créé le portail pour que n’importe qui puisse effectuer un simple ‘pointer-cliquer’, en choisissant des variables pour générer des courbes de survie prédites pour les patients atteints de médulloblastome », a expliqué Xin Zhou, PhD, auteur correspondant de l’étude dans Recherche sur le cancer et membre du département de biologie computationnelle de St. Jude. « Les courbes de survie indiquent les différences attendues dans les résultats des survivants, en fonction de la manière dont la cohorte est stratifiée. »
Cet outil est conçu pour aider les cliniciens à évaluer différentes stratégies thérapeutiques basées sur le profil d’un patient, et constitue également une ressource précieuse pour la recherche sur le médulloblastome. « Nous avons mis ces données à la portée de tous », a ajouté le Dr Zhou. « Nous espérons que cela pourra conduire à davantage de connaissances, que nous pourrons un jour utiliser pour alimenter de nouveaux essais cliniques afin de mieux traiter la maladie. »
À titre d’exemple de son potentiel, les chercheurs ont utilisé le portail pour examiner des mutations du gène KBTBD4, impliqué dans certains cancers. Ils ont ainsi identifié deux nouveaux sous-groupes de mutations au sein de ce gène, suggérant des approches de classification plus fines. L’association de certaines mutations de KBTBD4 avec d’autres marqueurs moléculaires a également révélé des aspects inédits de la biologie de la maladie, ouvrant de nouvelles voies de recherche et potentiellement de développement de traitements.
L’ensemble de ces travaux, couplés à la plateforme interactive, ouvre des perspectives prometteuses pour améliorer la vie des patients. « En rendant ces données disponibles via le portail », a conclu le Dr Robinson, « nous espérons que d’autres exploreront et feront des découvertes, comme les nôtres, qui pourraient avoir un impact considérable sur la qualité de vie, l’améliorant considérablement pour les futurs survivants du médulloblastome. »
Accédez au portail ici : Portail de méta-analyse du médulloblastome.