La société pharmaceutique AB Science a dévoilé des résultats prometteurs concernant son traitement expérimental AB8939, associé au venetoclax, dans la lutte contre la leucémie myéloïde aiguë (LMA) réfractaire ou récidivante. Les données préliminaires de la phase 1 suggèrent une efficacité remarquable, ouvrant des perspectives encourageantes pour les patients confrontés à cette forme agressive de cancer du sang.
Premiers signes encourageants dans la LMA récidivante
Les premiers retours de l’étude de phase 1, portant sur une combinaison thérapeutique innovante, montrent un taux de contrôle de la maladie atteignant 100 % chez les patients inclus. Plus significativement, le même taux de réponse partielle a été observé, avec un cas de rémission complète parmi les trois patients traités. Ces résultats encourageants ont été enregistrés après un unique cycle de traitement de 14 jours. Il est à noter que ces patients étaient en troisième ou quatrième ligne de traitement, et que deux d’entre eux avaient déjà vu leur maladie progresser malgré des thérapies antérieures combinant le venetoclax avec d’autres chimiothérapies.
AB Science a annoncé son intention de finaliser cette phase 1 et d’enchaîner avec une étude d’extension qui devrait inclure une quinzaine de patients supplémentaires, afin d’affiner la compréhension des bénéfices et de la tolérance de ce protocole.
Comprendre la leucémie myéloïde aiguë et les défis du traitement
La leucémie myéloïde aiguë est décrite par l’entreprise comme le cancer du sang le plus mortel chez l’homme. Sa nature complexe et hétérogène, souvent influencée par des altérations génétiques spécifiques, rend son traitement particulièrement ardu. Environ 70 % des patients atteints de LMA finissent par connaître une rechute, conduisant malheureusement à un décès. Les mutations génétiques, telles que celles affectant les gènes TP53, NRAS et KRAS, sont particulièrement associées à des pronostics défavorables.
Dans ce contexte, le traitement AB8939 se distingue par son mécanisme d’action novateur. Il vise à surmonter les résistances classiques rencontrées avec les chimiothérapies conventionnelles, notamment en ciblant les cellules souches cancéreuses et en inhibant l’enzyme ALDH, souvent impliquée dans la résistance aux traitements.
Perspectives de développement et ambitions stratégiques
Fort de ces premiers résultats, AB Science entend poursuivre le développement de la combinaison AB8939 et venetoclax pour le traitement de la LMA. Des discussions sont déjà engagées avec les autorités réglementaires, notamment la FDA aux États-Unis et l’EMA en Europe, en vue d’une potentielle progression vers des études pivotales d’enregistrement. L’objectif est de positionner cette approche thérapeutique comme une option de première et de troisième ligne, particulièrement pour les patients porteurs d’anomalies génétiques spécifiques.
Le marché potentiel pour les traitements de la LMA réfractaire ou récidivante est estimé à plus de 2 milliards d’euros annuellement. AB Science bénéficie d’une protection par brevet pour l’AB8939 dans ce domaine jusqu’en 2036, avec des clauses permettant une prolongation de cette exclusivité.