Publié le 7 février 2026 08h00:00. L’intelligence artificielle (IA) s’impose comme un catalyseur majeur dans la recherche pharmaceutique et l’édition génétique, ouvrant de nouvelles perspectives pour le traitement de maladies rares et négligées, grâce à une accélération significative de la découverte de médicaments et de l’amélioration des techniques de délivrance génique.
- Insilico Medicine vise à développer une « superintelligence pharmaceutique » grâce à l’entraînement de modèles d’IA de pointe.
- GenEditBio se concentre sur l’édition génétique in vivo, avec une nouvelle plateforme de délivrance basée sur des nanoparticules polymères.
- Le manque de données de haute qualité reste un défi majeur pour le développement de ces technologies.
Alors que la biotechnologie moderne dispose désormais des outils nécessaires pour manipuler les gènes et concevoir de nouveaux médicaments, des milliers de maladies rares restent sans traitement efficace. Selon les dirigeants d’Insilico Medicine et de GenEditBio, le principal obstacle à surmonter n’était pas tant un manque de connaissances scientifiques qu’une pénurie de ressources humaines qualifiées. L’IA, selon eux, pourrait bien être la solution pour démultiplier les efforts des chercheurs et aborder des problèmes longtemps considérés comme insolubles.
Lors du Web Summit Qatar cette semaine, Alex Aliper, président d’Insilico, a présenté l’ambition de son entreprise : créer une « superintelligence pharmaceutique ». Insilico a récemment lancé son « Gymnase MMAI », un projet visant à former de grands modèles de langage généralistes, tels que ChatGPT et Gemini, pour qu’ils atteignent le niveau de performance des modèles spécialisés.
L’objectif est de développer un modèle multimodal et multitâche capable, selon Aliper, de résoudre simultanément de nombreuses tâches liées à la découverte de médicaments avec une précision dépassant celle de l’humain.
« Nous avons réellement besoin de cette technologie pour augmenter la productivité de notre industrie pharmaceutique et faire face à la pénurie de main-d’œuvre et de talents dans ce domaine. Il existe encore des milliers de maladies sans remède, sans aucune option de traitement, et des milliers de maladies rares sont négligées. Nous avons donc besoin de systèmes plus intelligents pour résoudre ce problème. »
Alex Aliper, président d’Insilico Medicine
La plateforme d’Insilico analyse des données biologiques, chimiques et cliniques pour générer des hypothèses sur les cibles potentielles des maladies et identifier des molécules candidates. En automatisant des étapes traditionnellement réalisées par de nombreux chimistes et biologistes, Insilico affirme pouvoir explorer un vaste éventail de possibilités, identifier des candidats thérapeutiques prometteurs et même réutiliser des médicaments existants, le tout à moindre coût et dans des délais réduits.
Récemment, l’entreprise a utilisé ses modèles d’IA pour évaluer la possibilité de réutiliser des médicaments existants dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie neurologique rare.
Cependant, le défi ne se limite pas à la découverte de médicaments. Même lorsque l’IA identifie des cibles ou des thérapies prometteuses, de nombreuses maladies nécessitent des interventions à un niveau biologique plus fondamental.
GenEditBio s’inscrit dans la « deuxième vague » de l’édition génétique CRISPR, qui se distingue par un passage de l’édition de cellules ex vivo (en dehors du corps) à une délivrance précise in vivo (à l’intérieur du corps). L’objectif de l’entreprise est de transformer l’édition génétique en une simple injection unique directement dans le tissu affecté.
« Nous avons développé un ePDV exclusif, ou véhicule de délivrance de protéines artificielles, qui est une particule de type viral. Nous nous inspirons de la nature et utilisons des méthodes d’apprentissage automatique basées sur l’IA pour exploiter les ressources naturelles et découvrir quels types de virus ont une affinité avec certains types de tissus. »
Tian Zhu, cofondateur et PDG de GenEditBio
Les « ressources naturelles » mentionnées par Zhu font référence à la vaste bibliothèque de GenEditBio, composée de milliers de nanoparticules polymères uniques, non virales et non lipidiques – des véhicules de livraison conçus pour transporter en toute sécurité les outils d’édition génétique vers des cellules spécifiques.
La plateforme NanoGalaxy de l’entreprise utilise l’IA pour analyser les données et identifier les corrélations entre les structures chimiques et les cibles tissulaires spécifiques (comme l’œil, le foie ou le système nerveux). L’IA prédit ensuite les modifications chimiques à apporter à un véhicule de livraison pour qu’il puisse transporter sa charge utile sans déclencher de réponse immunitaire.
GenEditBio teste ses ePDV in vivo en laboratoire, et les résultats sont réinjectés dans l’IA pour affiner sa précision prédictive à chaque cycle.
Une administration efficace et spécifique aux tissus est essentielle pour l’édition génétique in vivo, explique Zhu. Elle estime que l’approche de son entreprise réduit les coûts de production et standardise un processus qui a toujours été difficile à mettre à l’échelle.
« C’est comme acheter un médicament disponible dans le commerce qui fonctionne pour plusieurs patients, ce qui rend les médicaments plus abordables et accessibles aux patients du monde entier. »
Tian Zhu, cofondateur et PDG de GenEditBio
L’entreprise a récemment obtenu l’approbation de la FDA pour lancer des essais de thérapie CRISPR pour la dystrophie cornéenne.
Comme pour de nombreux systèmes basés sur l’IA, les progrès en biotechnologie se heurtent à un problème de données. La modélisation des cas extrêmes de la biologie humaine nécessite un volume de données de haute qualité supérieur à ce que les chercheurs peuvent actuellement obtenir.
« Nous avons encore besoin de davantage de données factuelles provenant des patients. Le corpus de données est fortement biaisé en faveur du monde occidental, où il est généré. Je pense que nous devons faire davantage d’efforts au niveau local, pour disposer d’un ensemble de données plus équilibré, ou de données de vérité sur le terrain, afin que nos modèles soient également capables de les traiter. »
Alex Aliper, président d’Insilico Medicine
Insilico génère des données biologiques multicouches à partir d’échantillons de maladies à grande échelle, sans intervention humaine, qu’elle utilise ensuite pour alimenter sa plateforme de découverte basée sur l’IA.
Zhu souligne que les données dont l’IA a besoin existent déjà dans le corps humain, façonnées par des milliers d’années d’évolution. Seule une petite fraction de l’ADN « code » directement les protéines, tandis que le reste agit davantage comme un manuel d’instructions sur le comportement des gènes. Ces informations ont toujours été difficiles à interpréter pour les humains, mais elles sont de plus en plus accessibles aux modèles d’IA, notamment grâce à des initiatives récentes comme AlphaGenome de Google DeepMind.
GenEditBio adopte une approche similaire en laboratoire, testant des milliers de nanoparticules de distribution en parallèle plutôt qu’une à la fois. Les ensembles de données qui en résultent, que Zhu qualifie de « véritable or pour les systèmes d’IA », sont utilisés pour entraîner ses modèles et, de plus en plus, pour soutenir les collaborations avec des partenaires externes.
Aliper estime qu’un prochain grand défi consistera à créer des jumeaux numériques d’humains pour mener des essais cliniques virtuels, un processus qu’il considère encore comme étant à ses débuts.
« Nous sommes actuellement à un rythme d’environ 50 médicaments approuvés par la FDA chaque année, et nous devons voir une croissance. Il y a une augmentation des troubles chroniques en raison du vieillissement de la population mondiale… J’espère que dans 10 à 20 ans, nous aurons davantage d’options thérapeutiques pour le traitement personnalisé des patients. »
Alex Aliper, président d’Insilico Medicine