Publié le 2024-02-29 14:35:00. Des chercheurs américains lancent un essai clinique prometteur pour la maladie de Parkinson, en implantant des cellules souches conçues pour restaurer la production de dopamine dans le cerveau, offrant un nouvel espoir aux patients.
- Plus d’un million de personnes vivent avec la maladie de Parkinson aux États-Unis, avec environ 90 000 nouveaux diagnostics chaque année.
- Une nouvelle approche thérapeutique, basée sur l’implantation de cellules souches pluripotentes induites (CSPi), est actuellement testée pour contrer la perte de dopamine, caractéristique de la maladie.
- L’essai clinique, mené par Keck Medicine de l’USC, vise à évaluer la sécurité et l’efficacité de cette thérapie innovante sur le long terme.
La maladie de Parkinson, affection neurologique progressive, affecte principalement le système moteur, mais peut également impacter la mémoire et l’humeur. Elle est liée à une diminution de la dopamine, un neurotransmetteur essentiel à la coordination des mouvements. La perte progressive des neurones producteurs de dopamine entraîne les symptômes bien connus de la maladie : tremblements, rigidité musculaire et ralentissement des mouvements.
Jusqu’à présent, les traitements disponibles se concentrent sur le soulagement des symptômes, sans toutefois stopper ou ralentir la progression de la maladie. Cependant, une équipe de chercheurs de Keck Medicine de l’USC explore une voie radicalement différente : la régénération des neurones dopaminergiques grâce à l’implantation de cellules souches.
Un essai clinique de phase précoce est en cours, où des cellules souches spécialement conçues sont implantées directement dans le cerveau des patients. L’objectif est de remplacer les neurones endommagés et de rétablir la production de dopamine.
« Si le cerveau peut à nouveau produire des niveaux normaux de dopamine, la maladie de Parkinson pourrait être ralentie et la fonction motrice restaurée. »
Brian Lee, MD, PhD, neurochirurgien chez Keck Medicine et chercheur principal de l’étude
Le traitement repose sur l’utilisation de cellules souches pluripotentes induites (CSPi), une technologie de pointe. Contrairement aux cellules souches embryonnaires, les CSPi sont obtenues en reprogrammant des cellules adultes – comme des cellules de peau ou de sang – pour leur redonner la capacité de se différencier en n’importe quel type de cellule de l’organisme.
« Nous pensons que ces iPSC peuvent mûrir de manière fiable en cellules cérébrales productrices de dopamine et offrent les meilleures chances de relancer la production de dopamine dans le cerveau. »
Xenos Mason, MD, neurologue spécialisé dans la maladie de Parkinson et co-investigateur principal de l’étude
L’implantation des cellules se fait par une petite ouverture pratiquée dans le crâne, guidée par l’imagerie par résonance magnétique (IRM). Le Dr. Lee positionne avec précision les cellules souches dans les noyaux gris centraux, les régions du cerveau responsables de la coordination des mouvements.
Les participants à l’étude seront suivis de près pendant 12 à 15 mois pour évaluer l’évolution de leurs symptômes et surveiller d’éventuels effets secondaires, tels que la dyskinésie (mouvements involontaires) ou des infections. Les chercheurs prévoient un suivi à long terme pouvant aller jusqu’à cinq ans.
« Notre objectif ultime est de mettre au point une technique capable de réparer la fonction motrice des patients et de leur offrir une meilleure qualité de vie », a souligné le Dr. Lee.
Keck Medicine de l’USC est l’un des trois centres américains participant à cette étude clinique, qui inclut 12 patients atteints de la maladie de Parkinson à un stade modéré à modérément sévère. La thérapie par cellules souches, nommée RNDP-001, est développée par Kenai Therapeutics, une société de biotechnologie spécialisée dans les traitements des troubles neurologiques. L’essai clinique de phase 1 REPLACE™ a reçu la désignation accélérée de la Food & Drug Administration (FDA) américaine, afin de faciliter et d’accélérer son développement et son évaluation.
Mention de conflit d’intérêts : Le Dr. Mason a perçu des honoraires de Kenai Therapeutics dans le passé.