Publié le 6 février 2026 12:59:00. Des chercheurs américains lancent un essai clinique prometteur pour la maladie de Parkinson, explorant une nouvelle approche basée sur des cellules souches capables de restaurer la production de dopamine dans le cerveau.
- Plus d’un million de personnes vivent avec la maladie de Parkinson aux États-Unis, avec environ 90 000 nouveaux diagnostics chaque année.
- Un essai clinique de phase précoce teste l’implantation de cellules souches pluripotentes induites (CSPi) pour remplacer les cellules cérébrales endommagées et relancer la production de dopamine.
- L’étude, menée par Keck Medicine de l’USC, fait partie d’un essai multisite impliquant 12 participants atteints de la maladie de Parkinson modérée à sévère.
La maladie de Parkinson, affection neurologique progressive, affecte un nombre croissant de personnes. Aux États-Unis, on estime à plus d’un million le nombre de patients, avec environ 90 000 nouveaux cas diagnostiqués annuellement. Si les traitements existants permettent de gérer les symptômes, aucun remède n’est actuellement disponible, ni de thérapie capable de ralentir la progression de la maladie.
Au cœur de la maladie de Parkinson se trouve une diminution des niveaux de dopamine, un neurotransmetteur essentiel au contrôle des mouvements, de la mémoire et de l’humeur. La disparition progressive des cellules cérébrales productrices de dopamine entraîne des tremblements, une raideur musculaire et un ralentissement des mouvements, autant de symptômes caractéristiques de la maladie.
Face à ce défi, des chercheurs de Keck Medicine de l’USC explorent une nouvelle voie thérapeutique dans le cadre d’un essai clinique. L’objectif est de déterminer si l’implantation de cellules souches spécialement préparées peut restaurer la production de dopamine et ainsi freiner la progression de la maladie.
« Si le cerveau peut à nouveau produire des niveaux normaux de dopamine, la maladie de Parkinson pourrait être ralentie et la fonction motrice restaurée. »
Brian Lee, MD, PhD, neurochirurgien chez Keck Medicine et chercheur principal de l’étude
L’originalité de cette approche réside dans l’utilisation de cellules souches pluripotentes induites (CSPi). Contrairement aux cellules souches embryonnaires, les CSPi sont créées à partir de cellules adultes, telles que des cellules de peau ou de sang, puis reprogrammées pour acquérir la capacité de se différencier en divers types de cellules.
« Nous pensons que ces CSPi peuvent mûrir de manière fiable en cellules cérébrales productrices de dopamine et offrent les meilleures chances de relancer la production cérébrale de dopamine. »
Xenos Mason, MD, neurologue à Keck Medicine, spécialisé dans la maladie de Parkinson et co-investigateur principal de l’étude
La procédure chirurgicale consiste à créer une petite ouverture dans le crâne pour atteindre les noyaux gris centraux, une région du cerveau cruciale pour le contrôle des mouvements. Grâce à l’imagerie par résonance magnétique (IRM), les cellules souches sont implantées avec précision dans cette zone.
Les patients seront suivis de près pendant 12 à 15 mois après l’intervention, afin d’évaluer l’évolution de leurs symptômes et de surveiller d’éventuels effets secondaires, tels que la dyskinésie (mouvements involontaires) ou une infection. Un suivi à long terme, s’étendant jusqu’à cinq ans, permettra d’évaluer la sécurité et l’efficacité de la thérapie sur le long terme.
« Notre objectif ultime est de mettre au point une technique capable de réparer la fonction motrice des patients et de leur offrir une meilleure qualité de vie. »
Brian Lee, MD, PhD, neurochirurgien chez Keck Medicine
Keck Medicine est l’un des trois sites américains participant à cet essai clinique, qui inclut 12 participants atteints de la maladie de Parkinson à un stade modéré à sévère. La thérapie par cellules souches, nommée RNDP-001, est développée par Kenai Therapeutics, une société de biotechnologie spécialisée dans les traitements des maladies neurologiques. L’essai clinique de phase 1 REPLACE™ a bénéficié d’une désignation accélérée par la Food & Drug Administration des États-Unis, ce qui devrait faciliter et accélérer son développement et son évaluation.
Note de divulgation : Xenos Mason a perçu des honoraires de Kenai Therapeutics par le passé.