Eli Lilly investit massivement dans la thérapie cellulaire in vivo, une nouvelle approche prometteuse pour traiter les maladies auto-immunes, en acquérant la start-up Orna Therapeutics pour un montant pouvant atteindre 2,4 milliards de dollars. Cette acquisition marque une étape importante dans le développement de traitements innovants qui pourraient transformer la prise en charge de pathologies chroniques.
L’accord financier entre les deux entreprises, annoncé lundi, prévoit un paiement initial ainsi que des versements supplémentaires liés aux étapes clés du développement clinique du programme phare d’Orna, qui devrait bientôt entrer en phase 1 d’essais. Les détails précis du montant initial n’ont pas été divulgués.
La thérapie cellulaire a d’abord connu des succès notables dans le traitement de certains cancers du sang grâce aux thérapies CAR T, qui consistent à modifier génétiquement les cellules immunitaires du patient pour qu’elles ciblent les cellules tumorales. Cependant, ces traitements sont complexes, coûteux et nécessitent une préparation intensive du patient. Orna Therapeutics ambitionne de surmonter ces obstacles grâce à une technologie innovante.
La société américaine, basée à Watertown (Massachusetts), a mis au point une méthode pour stabiliser l’ARN messager (ARNm), la molécule qui fournit les instructions nécessaires à la production de protéines. Contrairement à l’ARNm linéaire, naturellement instable, l’ARNm circulaire développé par Orna est plus durable et résistant à la dégradation. Il est ensuite encapsulé dans des nanoparticules lipidiques pour permettre sa délivrance directement dans l’organisme et la production in vivo de cellules thérapeutiques.
Le programme ORN-252, actuellement le plus avancé d’Orna, vise à modifier les cellules immunitaires pour cibler le CD19, une protéine présente en abondance sur les cellules B impliquées dans de nombreuses maladies auto-immunes. Les données précliniques présentées en décembre dernier lors de la réunion annuelle de l’American Society of Hematology ont démontré la capacité de ce traitement à éliminer les cellules B et les plasmocytes responsables de la maladie. Orna s’attendait à soumettre une demande d’autorisation d’essais cliniques avant la fin de l’année 2025, avec un objectif de lancement clinique début 2026.
« Les résultats obtenus à ce jour suggèrent que la plateforme d’ARNm circulaire d’Orna pourrait permettre une expression plus durable des protéines thérapeutiques, ouvrant ainsi la voie à des traitements qui seraient inaccessibles avec les technologies actuelles d’ARNm ou de thérapie cellulaire », ont déclaré les deux entreprises dans un communiqué commun.
Cette acquisition s’inscrit dans une tendance plus large de l’industrie pharmaceutique à investir dans les thérapies in vivo, notamment pour les maladies auto-immunes. Eli Lilly a déjà renforcé son portefeuille dans ce domaine en acquérant Verve Therapeutics l’été dernier pour 1 milliard de dollars (environ 925 millions d’euros), une société spécialisée dans l’édition de base du génome. Cependant, tous les investissements de Lilly dans ce domaine n’ont pas été couronnés de succès, sa filiale Prevail Therapeutics ayant cédé les droits sur certains programmes d’édition de gènes en 2023.
D’autres géants pharmaceutiques, tels qu’AstraZeneca, AbbVie et Gilead Sciences, ont également réalisé des acquisitions similaires au cours de l’année 2024, témoignant de l’intérêt croissant pour cette nouvelle génération de thérapies.
Fondée en 2021 par MPM Capital à partir de recherches menées au Massachusetts Institute of Technology, Orna Therapeutics avait levé 221 millions de dollars (environ 204 millions d’euros) lors de son dernier tour de financement en 2022. Merck et Simnova, une société basée à Shanghai, figuraient parmi ses investisseurs et partenaires.
Par ailleurs, Eli Lilly a annoncé un nouvel accord de recherche et développement avec Innovent Biologics, portant sur l’oncologie et l’immunologie. Cet accord prévoit un paiement initial de 350 millions de dollars (environ 324 millions d’euros) à Innovent, ainsi que des paiements potentiels pouvant atteindre 8,5 milliards de dollars (environ 7,9 milliards d’euros) liés aux étapes de développement, à l’approbation réglementaire et à la commercialisation des produits. Innovent conservera les droits de développement et de commercialisation en Chine, tandis qu’Eli Lilly obtiendra une licence exclusive pour le reste du monde.