Une nouvelle thérapie cellulaire, Zemcelpro (dorocubicel), a reçu l’autorisation d’être proposée en Allemagne dans le cadre d’un programme d’accès anticipé pour les patients atteints de cancers du sang. Cette avancée offre une option thérapeutique cruciale pour ceux qui ne trouvent pas de donneur compatible pour une greffe de cellules souches.
La Commission européenne (CE) a déjà accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle à Zemcelpro en août 2025 pour le traitement des hémopathies malignes chez les adultes nécessitant une greffe de cellules souches allogéniques après un conditionnement myéloablatif, en l’absence d’un donneur approprié. Le statut « NUB 1 » obtenu en Allemagne permettra à Cordex Biologics, filiale d’ExCellThera, de collaborer avec les centres de transplantation allemands pour proposer des applications individuelles et élargir l’accès à cette thérapie innovante.
Zemcelpro est une thérapie par cellules souches hématopoïétiques cryoconservées, composée de cellules CD34+ expansées par UM171 (dorocubicel) et de cellules CD34- non expansées, toutes deux issues d’une seule unité de sang de cordon. Plus de 120 patients atteints de cancers du sang ont déjà participé à des essais cliniques en Europe, aux États-Unis et au Canada.
« Le statut NUB 1 représente une étape importante pour ExCellThera et Cordex, et témoigne à la fois du caractère novateur de Zemcelpro (dorocubicel) et de sa capacité à répondre à un besoin médical urgent et non satisfait en matière de greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques », a déclaré David Millette, PDG d’ExCellThera.
« Zemcelpro (dorocubicel) est initialement indiqué pour les patients atteints de cancers du sang potentiellement mortels qui disposent de peu d’options thérapeutiques. »
Cordex prévoit de collecter des données post-commercialisation pour faciliter le remboursement à long terme de Zemcelpro et son intégration dans les recommandations cliniques. Des demandes réglementaires supplémentaires sont également en cours aux États-Unis, au Canada, en Suisse et au Royaume-Uni. L’entreprise poursuit des partenariats stratégiques pour soutenir la commercialisation mondiale de cette nouvelle thérapie.