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Little Rock, Arkansas (18 septembre 2025) – L’Arkansas Children’s Research Institute (ACRI) a reçu 3,2 millions de dollars des National Institutes of Health (NIH) pour identifier comment les mamans enceintes et leurs bébés peuvent mieux bénéficier et plus en toute sécurité d’une thérapie révolutionnaire pour la fibrose kystique (FC).
ACRI sera le centre de coordination pour l’étude de cinq ans, en tant que centre central de gestion des données et de leadership parmi sept établissements de recherche universitaires à travers le pays. L’étude est le deuxième projet financé par les NIH basé à ACRI pour jeter les bases de la prise en compte des raisons pour lesquelles jusqu’à un quart des patients ne répondent pas de manière optimale au traitement CF standard. L’étude est dirigée par DR. Jennifer S. Guimbellot, chef de la médecine pédiatrique pulmonaire et du sommeil à l’Arkansas Children’s Hospital (ACh) et à l’Université de l’Arkansas pour les sciences médicales (UAMS), où elle est également professeure agrégée de pédiatrie.
Un nouveau type de médicament appelé Fibrose kystique Les modulateurs du régulateur de conductance transmembranaire (CFTR) ont considérablement amélioré la santé des personnes atteintes de mucoviscidose et ont facilité la grossesse. Cependant, les médecins ne savent pas grand-chose sur la façon dont ces médicaments affectent les femmes enceintes et leurs bébés.
La thérapie à triple combinaison, connue sous le nom de TC, est désormais une approche principale de la thérapie CF utilisant les médicaments du modulateur CFTR et a été une découverte qui a changé la vie, améliorant la fonction pulmonaire et la santé globale pour près de 90% des personnes éligibles atteintes de mucoviscidose. Certaines estimations suggèrent qu’environ la moitié des enfants qui commencent tôt cette thérapie auront une durée de vie beaucoup plus longue.
La dernière étude ACRI vise à découvrir comment le corps utilise et décompose ces médicaments du modulateur CFTR pendant et après la grossesse.
«Ce financement fournira plus de preuves pour la prochaine étape des soins de la FC: passer d’un dosage uniforme au dosage de la thérapeutique de précision afin que tous les enfants et adultes éligibles, y compris les grosses / post-partum, puissent subir les avantages de la thérapie tout en limitant les effets négatifs», a déclaré Guimbellot.
Les chercheurs ont constaté que pour un nombre extrêmement important de patients, les avantages de la thérapie ne sont pas réalisés en raison de facteurs tels que l’absorption variable de médicaments, le métabolisme et les différences génétiques. Ces facteurs sont inconnus chez les femmes enceintes atteintes de FC et leurs nouveau-nés.
La façon dont le corps d’une personne utilise et décompose ces thérapies peut changer pendant la grossesse. Cela signifie que la quantité de médicaments dans le corps d’une femme enceinte pourrait être différente du corps d’une femme non enceinte. L’équipe de Dr.Guimbellot vise à clarifier ces nuances.
ACH abrite le seul centre de fibrose kystique pédiatrique accrédité dans l’État de l’Arkansas. Programme pédiatrique pulmonaire et de médecine du sommeil de l’ACH, reconnu par nous Nouvelles & World Rapport comme l’un des meilleurs programmes pulmonaires pédiatriques du pays, propose également un centre de sommeil pédiatrique de pointe et des cliniques spécialisées pour l’asthme, la maladie pulmonaire chronique de la petite enfance (BPD) et les complications pulmonaires des troubles neurologiques et neuromusculaires.
L’UAMS exploite un programme de fibrose kystique adulte accrédité. Les programmes de l’UAMS et de l’ACH sont membres du réseau thérapeutique de la Fondation de la fibrose kystique, qui est composé de 80 centres de recherche clinique à l’échelle nationale menant une variété d’essais pour évaluer la sécurité et l’efficacité de nouvelles thérapies pour la fibrose kystique.
Les détails concernant des détails, des accusations ou des blessures spécifiques du patient n’ont pas été publiés.
Déverrouiller les secrets des traitements de la fibrose kystique pendant la grossesse: vos questions ont répondu
Une étude révolutionnaire de cinq ans coordonnée par ACRI plonge dans les inconnues cruciales entourant les traitements de la fibrose kystique (FC) pour les personnes enceintes et leurs nouveau-nés.
De quoi parle cette nouvelle étude?
Cette étude complète, financée par le NIH, est une plongée profonde dans la façon dont les médicaments du modulateur CFTR sont utilisés et traités par le corps pendant et après la grossesse. Il vise à découvrir pourquoi certains patients ne bénéficient pas complètement du traitement CF standard et comment la grossesse pourrait influencer ces thérapies.
Pourquoi se concentrer sur les personnes enceintes atteintes de mucoviscidose?
Les nouveaux médicaments du modulateur CFTR ont considérablement amélioré la santé et la fertilité pour les personnes atteintes de mucoviscidose. Cependant, il y a une lacune dans la compréhension de leurs effets précis sur les femmes enceintes et leurs bébés, surtout compte tenu que le métabolisme des médicaments d’un corps peut changer pendant la grossesse.
Que sont les modulateurs CFTR et pourquoi sont-ils importants?
Les modulateurs CFTR sont une nouvelle classe de médicaments qui ont transformé les soins CF.Une approche principale, connue sous le nom de thérapie à triple combinaison (TC), a considérablement amélioré la fonction pulmonaire et la santé globale de la plupart des individus éligibles, conduisant potentiellement à des durées de vie beaucoup plus longues pour ceux qui commencent le traitement tôt.
Qui dirige cette recherche importante?
La Dre Jennifer S. Guimbellot, chef de la médecine pédiatrique pulmonaire et du sommeil à l’Arkansas Children’s Hospital (ACh) et à l’Université de l’Arkansas pour les sciences médicales (UAMS), est le fer de lance de ce projet financé par le NIH.
Combien d’institutions de recherche sont impliquées?
Aci est le centre central coordonnant cette recherche vitale, réunissant le leadership et la gestion des données de sept établissements de recherche universitaires à travers le pays.
Qu’est-ce que «Aci» mentionné dans l’étude?
ACRI est le centre de coordination de cette étude de cinq ans, agissant comme le principal centre de leadership et de gestion des données parmi les institutions de recherche participantes.
Quels sont les avantages potentiels de cette recherche?
Les résultats de l’étude fourniront des preuves cruciales pour guider la prochaine phase des soins de la FC: passer d’une approche de dosage unique de la thérapeutique de précision. Cela aidera à garantir que tous les individus éligibles, y compris ceux qui sont enceintes ou post-partum, peuvent maximiser les avantages de la thérapie tout en minimisant les effets indésirables potentiels.
Pourquoi tous les patients atteints de FC ne réagissent-ils pas de manière optimale aux traitements actuels?
Les chercheurs ont identifié que pour un nombre significatif de patients, les avantages complets de la thérapie ne sont pas réalisés en raison de divers facteurs. Il s’agit notamment des différences dans l’absorption des médicaments, le métabolisme et les variations génétiques individuelles, dont les effets sont largement inconnus chez les femmes enceintes atteintes de FC et leurs nouveau-nés.
Quelle est la signification de l’ACH et de l’UAMS dans cette étude?
L’Arkansas Children’s Hospital (ACh) abrite le seul centre de fibrose kystique pédiatrique accrédité de l’État, et son programme de médecine pulmonaire et de sommeil pédiatrique est reconnu à l’échelle nationale. L’Université d’Arkansas for Medical Sciences (UAMS) exploite un programme accrédité de fibrose pour le cysme pour adultes. Les deux sont membres du réseau thérapeutique de progrès de la Fondation de la fibrose kystique.
Cette étude aura-t-elle un impact sur la façon dont les traitements CF sont prescrits?
Oui, l’objectif ultime est de progresser vers la thérapeutique de précision, ce qui signifie que les doses de médicament seront adaptées aux besoins individuels, en particulier en considérant les changements physiologiques pendant la grossesse.
Quand les résultats seront-ils disponibles?
Il s’agit d’une étude de cinq ans, avec des mises à jour sur les résultats susceptibles d’émerger au fur et à mesure que la recherche progresse.
Cette étude représente un pas en avant significatif dans la personnalisation du traitement des FC afin d’assurer des résultats optimaux à tous, en particulier dans les circonstances physiologiques uniques de la grossesse.
https://www.youtube.com/watch?v=xqrur07CILI