La FDA approuve Cytocell CDX pour le test de leucémie de rémensib

La FDA a approuvé le kit Cytocell KMT2A Breakapart Fish sonde PDX en tant que diagnostic compagnon (CDX) pour accompagner revenu (Revuforj), un premier inhibiteur de la ménine pour le traitement de la leucémie aiguë en rechute ou réfractaire avec un Kmt2a Translocation chez les patients adultes et pédiatriques 1 an et plus.¹

Le Cytocell PDX détecte les réarrangements cliniquement pertinents chez les patients atteints de leucémie aiguë pour identifier s’ils sont éligibles au traitement par le rémensib de manière rapide et accessible.

« Nous sommes ravis que notre kit Cytocell KMT2A Breakapart Fish Kit PDX ait reçu l’autorisation de marketing en tant que CDX pour Revforj », a déclaré Leila Luheshi, MD, vice-présidente du partenariat pharmaceutique chez OGT, dans un communiqué de presse. «Le développement et l’autorisation ultérieure de ce nouveau CDX sont une démonstration importante des compétences et de l’engagement de nos scientifiques cliniciens et spécialistes de la réglementation pour offrir des diagnostics sûrs et efficaces pour les patients présentant l’une des formes de leucémie les plus dévastatrices.»

Quelles sont les indications approuvées pour le rémensib?

Le La FDA a approuvé le rémensib en rechute / réfractaire Kmt2a-Leucémie aiguë réarrangée en novembre 2024.² Les données de l’essai de phase 1/2 augment-101 (NCT04065399), ainsi que les informations supplémentaires fournies à la FDA, ont soutenu cette approbation.

In AUGMENT-101, revumenib led to complete remissions (CRs) with a CR with partial hematologic recovery (CRh) rate of 21.2% (95% CI, 13.8%-30.3%) among adult and pediatric patients with relapsed/refractory acute myeloid leukemia (AML) or acute lymphoblastic leukemia (ALL) harboring Kmt2a Réarrangements, respectant le principal point final de l’étude.^2,3 La CR médiane avec la durée de la CRH était de 6,4 mois (IC à 95%, 2,7 – pas estimable).

En juin 2025, le La FDA a accordé une révision prioritaire à la nouvelle application de médicament supplémentaire (SNDA) du rémensib pour le traitement de la rechute / réfractaire Npm1-MUTANT AML.⁵ Cette nouvelle application de médicament supplémentaire est également étayée par les données pivots positives de l’essai Augment-101. Résultats du NMP1 La cohorte d’étude a été présentée lors de la réunion annuelle du Congrès de l’Association européenne d’hématologie (EHA) en juin 2025. Ces données ont montré un taux CR + CRH de 26% (n = 20/77; IC à 95%, 17% -37%). La durée médiane de la réponse CR / CRH était de 4,7 mois (IC à 95%, 2,1-8,2), et le délai médian pour le premier CR / CRH était de 2,8 mois (extrêmes: 0,9-8,8). Le statut de maladie résiduelle minimale (MRD) a été évalué chez 19 des 20 patients qui ont obtenu le CR / CRH, 63% (n = 12) dont le MRD était négatif.^3,4

Références

1. US Food and Drug Administration autorise le kit Cytocell KMT2A Breakapart Fish sonde PDX en tant que nouveau diagnostic compagnon pour la leucémie aiguë réarrangée par KMT2A. Communiqué de presse. Ogt. 22 septembre 2025. Consulté le 22 septembre 2025. https://tinyurl.com/5ax5ntx4

2. La FDA approuve le rémensib pour la leucémie aiguë en rechute ou réfractaire avec une translocation KMT2A. Communiqué de presse. FDA. 15 novembre 2024. Consulté le 22 septembre 2025. https://tinyurl.com/mryw44wf

3. Issa GC, Aldoss I, Thirman MJ, et al. L’inhibition de la ménine avec le rémensib pour la leucémie aiguë rechute ou réfractaire réprimée de KMT2A (Augment-101). J Clin Oncol. Publié en ligne le 9 août 2024. Doi: 10.1200 / jco.24.00826

4. SynDax présente des données positives de l’essai pivot de l’augmentation-101 du rémensib dans la leucémie aiguë en rechute / réfractaire KMT2AR lors de la présentation orale tardive lors de la 65e réunion annuelle des cendres. Communiqué de presse. Syndex. 12 décembre 2023. Consulté le 16 août 2024.https://tinyurl.com/2p3yzrez

5. SynDax annonce la revue prioritaire de la FDA de SNDA pour RevForj® (Redumenib) dans la leucémie myéloïde aiguë en rechute ou réfractaire. Communiqué de presse. SynDax Pharmaceuticals. 24 juin 2025. Consulté le 22 septembre 2025. https://tinyurl.com/nnfc84sh