Washington, D.C. – 23 octobre 2025 – La Food and Drug Administration (FDA) américaine a fait un pas significatif vers une plus grande transparence en publiant aujourd’hui les listes de contrôle internes utilisées par son Centre d’évaluation et de recherche des médicaments (CDER) pour valider la complétude et la recevabilité des demandes de nouveaux médicaments. Cette initiative vise à fluidifier le processus de soumission, à réduire les retards coûteux et à accélérer l’accès des patients à des traitements innovants.
Jusqu’à présent, les détails des critères d’examen initial n’étaient pas accessibles aux laboratoires pharmaceutiques et autres promoteurs de médicaments. Cette opacité pouvait entraîner des retards considérables, parfois liés à des omissions procédurales évitables. « Les demandes de médicaments ne devraient pas être déraillées ou retardées par des oublis procéduraux évitables », a déclaré le Commissaire de la FDA, Marty Makary, MD, MPH. « Rendre publiques ces listes de contrôle est une étape de bon sens pour rendre le processus de la FDA plus facile à comprendre et plus transparent. »
Lorsqu’une demande de nouveau médicament ou de licence de produit biologique est soumise au CDER, elle subit une première évaluation interne. Les experts de chaque discipline disposent de listes de contrôle spécifiques pour déterminer si le dossier est complet et peut être examiné en profondeur. Si des lacunes mineures peuvent souvent être corrigées rapidement avec le promoteur, la FDA peut refuser d’accepter le dossier pour examen (dénommé « Refuse to File » ou RTF). Cette décision oblige alors le promoteur à soumettre à nouveau une demande complète, un processus lourd et chronophage pour toutes les parties impliquées.
Selon le Dr George Tidmarsh, MD, PhD, directeur du CDER, la publication de ces listes de contrôle vise à améliorer la communication et à minimiser les rejets évitables. « La publication de ces listes de contrôle au public contribue à garantir une communication transparente, précise et complète entre la FDA et les promoteurs. Nous espérons que cela augmentera l’efficacité en éliminant les actions RTF évitables. » Sur la dernière décennie, plus de 200 demandes au CDER ont fait l’objet d’un avis RTF. Les nouvelles entités moléculaires concernées par un tel refus ont subi en moyenne un délai supplémentaire de 426 jours avant une nouvelle soumission.
Ces listes de contrôle ont été intégrées dans la dernière mise à jour de la procédure MAPP 6025.4 du CDER, intitulée « Refuser de déposer ». Il est toutefois rappelé que ces documents, bien que précieux pour les promoteurs, ne prétendent pas être exhaustifs. La décision finale d’accepter une demande pour examen incombe à la FDA, conformément aux exigences légales et scientifiques en vigueur.
Des listes de contrôle similaires pour le dépôt des demandes abrégées de nouveaux médicaments avaient déjà été publiées dans le dossier DOSSIER 5200.14 Rév. 1.
Contexte : La FDA, une agence du ministère américain de la Santé et des Services sociaux, est chargée de garantir la sécurité, l’efficacité et la qualité des médicaments, vaccins, produits biologiques et dispositifs médicaux destinés à l’usage humain. Elle supervise également la sécurité alimentaire, les cosmétiques, les compléments alimentaires, les produits électroniques émettant des radiations et réglemente les produits du tabac.
Note importante : Au moment de la diffusion de ce communiqué, bien que la FDA puisse continuer à examiner les demandes précédemment soumises grâce au financement des frais d’utilisation, l’agence ne peut pas accepter ou commencer à traiter de nouvelles demandes payantes tant que le Sénat n’aura pas voté la fin de la fermeture du gouvernement.