Publié le 10 février 2026 19:24:00. La société Sarepta Therapeutics a reçu l’autorisation de lancer un premier essai clinique en Nouvelle-Zélande pour son traitement expérimental contre la maladie de Huntington, une maladie neurodégénérative invalidante. Cette avancée représente un espoir pour les patients atteints de cette pathologie.
- L’Autorité néo-zélandaise de sécurité des médicaments et des dispositifs médicaux (Medsafe) a approuvé le lancement d’un essai de phase 1 pour le traitement SRP-1005.
- L’essai, baptisé INSIGHTT (étude SRP-1005-101), évaluera la sécurité et la tolérabilité du traitement chez environ 24 participants.
- SRP-1005 vise à stopper la production de la protéine huntingtine mutée, responsable de la maladie de Huntington.
Sarepta Therapeutics prévoit de démarrer l’essai clinique entre avril et juin 2026, comme l’indique un communiqué de presse de l’entreprise. Ce premier essai de phase 1 se concentrera sur l’évaluation de la sécurité et de la tolérabilité de SRP-1005, administré par injection sous-cutanée, auprès d’un groupe d’environ 24 participants.
La maladie de Huntington est une affection génétique rare et progressive qui affecte le mouvement, la pensée et le comportement. Elle est causée par une mutation du gène HTT, entraînant la production d’une forme anormale de la protéine huntingtine, qui s’accumule dans les cellules nerveuses et provoque leur dysfonctionnement et leur mort. Les symptômes de la maladie peuvent varier considérablement d’une personne à l’autre.
SRP-1005, anciennement connu sous le nom d’ARO-HTT, est un petit ARN interférent (siARN) conçu pour cibler et réduire la production de la huntingtine mutée. Ce type de thérapie génique vise à ralentir la progression de la maladie en agissant directement sur sa cause. Le traitement utilise des fragments d’anticorps qui se lient à la protéine du récepteur 1 de la transferrine, permettant ainsi de franchir la barrière hémato-encéphalique, une protection naturelle du cerveau qui empêche de nombreux médicaments d’y pénétrer.
Selon Sarepta, l’administration sous-cutanée de SRP-1005 pourrait permettre une distribution constante et efficace du médicament dans le système nerveux central (SNC) sans saturer le récepteur 1 de la transferrine. Des données précliniques ont montré que SRP-1005 réduisait significativement les niveaux de huntingtine dans les zones profondes du cerveau particulièrement touchées par la maladie de Huntington.
Initialement développé par Arrowhead Pharmaceuticals grâce à sa plateforme TRiM (Targeted RNAi Molecule), SRP-1005 a fait l’objet d’un accord en 2024 par lequel Sarepta a acquis les droits exclusifs de développement clinique du traitement à l’échelle mondiale. Plus d’informations sur cet accord sont disponibles ici.
La décision de Medsafe fait suite à une demande d’autorisation d’essai clinique déposée par Sarepta il y a environ un mois.