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NHS Rejette le financement des médicaments qui changent la vie pour Myasthénie Malgré des améliorations spectaculaires des patients
Londres – le National Santé Le service a refusé de financer deux médicaments récemment approuvés, Efgartigimod et Zilucoplan, pour les patients atteints de myasthénie grave (MG), une affection auto-immune rare provoquant une faiblesse musculaire sévère, malgré les preuves d’améliorations significatives de la qualité de vie des patients. La décision a déclenché la frustration des patients et des sociétés pharmaceutiques, même si les deux fabricants ont accepté de continuer à fournir les médicaments à ceux qui les ont déjà reçus par le biais de programmes d’accès anticipé.
Andy Stephenson, 45 ans, de Doncaster, ancien soldat et père de quatre enfants, a connu 31 épisodes d’arrestation respiratoire pendant deux décennies en raison de MG. Il a reçu Efgartigimod par le biais d’un programme d’accès anticipé et a vu une amélioration rapide de son état. « Même des choses comme faire un lit, je l’apprécie vraiment », a déclaré Stephenson. «Je sais que cela semble vraiment bizarre, mais pouvoir faire cela montre que je fais bien.»
De même, une jeune femme identifiée uniquement comme Brown, qui a précédemment éprouvé tous les symptômes de MG et n’a pas pu passer les examens, étudie maintenant pour des niveaux A en mathématiques, en mathématiques supplémentaires et en économie, visant une carrière en finance ou en statistiques. « Le changement a été très dramatique », a-t-elle déclaré. «J’étais l’un des pires cas de MG… et maintenant je vais si bien sur ce médicament. Je ne pense pas que quiconque puisse vraiment le croire.»
Les deux médicaments sont considérés comme des traitements de «nouvelle génération» se sont révélés efficaces contre MG. Cependant, leur coût élevé présente une obstacle au financement du NHS. Le zilucoplan va de 190 000 £ à 370 000 £ par an, selon le poids du patient, tandis que Efgartigimod coûte environ 200 000 £ par an.
Le NHS s’est vu offrir une remise confidentielle par Argenx (Efgartigimod) et le fabricant de Zilucoplan, mais un porte-parole de l’Institut national pour Santé et l’excellence des soins (BON) a expliqué: «Pour Efgartigimod et Zilucoplan, les estimations de rentabilité les plus probables sont sensiblement supérieures à ce que Nice considère une utilisation acceptable des ressources du NHS.»
Nice a reconnu la déception causée par la décision, déclarant: «Nous savons que notre décision de ne pas recommander Efgartigimod et Zilucoplan était décevante pour les personnes vivant avec cette condition débilitante et ceux qui s’occupent d’eux… chaque livre du budget du NHS ne peut être dépensée qu’une seule fois.»
Argenx a déclaré qu’il «continuait de se lier avec le NHS, ainsi que la communauté clinique et des patients, pour examiner s’il peut y avoir une voie de choix pour obtenir un accès de routine à ce médicament». Les médicaments restent disponibles en privé, bien que le coût soit prohibitif pour la plupart.