Publié le 20 octobre 2025 à 10:23:00. L’Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé de suspendre l’autorisation de mise sur le marché du médicament Oxbryta, utilisé contre la drépanocytose. Cette décision fait suite à la constatation que ses bénéfices ne dépassent plus les risques encourus par les patients.
- Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’EMA a recommandé la suspension de l’autorisation de mise sur le marché d’Oxbryta.
- De nouvelles données ont révélé une augmentation significative des décès et complications graves chez les patients traités.
- Le rapport bénéfice-risque du médicament n’est plus jugé favorable.
Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a formellement recommandé la suspension de l’autorisation de mise sur le marché du médicament Oxbryta, indiqué dans le traitement de la drépanocytose. Cette décision intervient après l’examen de nouvelles données de sécurité qui suggèrent que les bénéfices du traitement ne surpassent plus les risques potentiels pour les patients.
Cette recommandation fait suite à une suspension provisoire déjà instaurée en septembre 2024. À l’époque, le CHMP avait recommandé l’arrêt temporaire de son utilisation afin de procéder à une analyse approfondie de nouvelles informations relatives à la sécurité du médicament. Après une évaluation exhaustive, le comité a conclu que les études les plus récentes indiquent une augmentation notable des décès et des complications graves chez les personnes traitées par Oxbryta, comparativement aux groupes témoins recevant un placebo.
Les résultats des essais cliniques sont particulièrement préoccupants. Dans l’une des études visant à évaluer l’efficacité d’Oxbryta chez les enfants atteints de drépanocytose et présentant un risque élevé d’accident vasculaire cérébral, huit jeunes patients traités par le médicament sont décédés, contre seulement deux dans le groupe placebo. Dans une autre étude portant sur des patients souffrant d’ulcères de jambe, une complication fréquente de cette maladie, un décès a été enregistré au sein du groupe traité par Oxbryta au cours des douze premières semaines. Bien qu’aucun décès n’ait été observé dans le groupe placebo durant cette période initiale, huit décès supplémentaires ont été constatés lors d’une phase d’extension de cet essai, où tous les participants ont finalement reçu le médicament. Parallèlement, des études ont mis en évidence une recrudescence des épisodes de douleur intense et soudaine, notamment les crises vaso-occlusives (CVO), chez les patients sous Oxbryta.
« Huit mineurs traités avec ce médicament sont décédés »
Évolution de l’examen par le CHMP et conclusions
La première suspension du médicament, datant du 26 septembre 2024, était initialement fondée sur les données de deux études de suivi qui avaient déjà mis en lumière une augmentation des épisodes douloureux chez les patients sous traitement. L’EMA avait alors conseillé aux professionnels de santé d’interrompre le traitement et d’envisager des alternatives thérapeutiques.
Bien que les analyses finales de ces premières études n’aient pas formellement confirmé une hausse des épisodes de douleur aiguë, les récents essais cliniques ont révélé un nombre accru de décès et de complications douloureuses. Ces résultats apparaissent contradictoires avec ceux de l’étude initiale qui avait conduit à l’autorisation du médicament en 2022.
Le CHMP a souligné que les mécanismes expliquant ce risque accru ne sont pas clairement identifiés. De plus, aucune mesure efficace de réduction des risques ni aucun sous-groupe de patients n’ont été identifiés pour lesquels les bénéfices du traitement l’emporteraient sur les inconvénients potentiels.
« Le rapport bénéfice-risque d’Oxbryta n’est plus favorable »
En conséquence, le comité conclut que le rapport bénéfice-risque d’Oxbryta n’est plus jugé favorable. La suspension de son autorisation de mise sur le marché doit donc être maintenue, rendant le médicament indisponible sur le territoire de l’Union européenne.
Contexte du médicament et prochaines étapes
Oxbryta, dont le principe actif est le voxelotor, avait obtenu son autorisation de mise sur le marché en février 2022. Il était destiné au traitement de l’anémie hémolytique (destruction excessive des globules rouges) chez les patients de plus de 12 ans atteints de drépanocytose, utilisé en monothérapie ou en association avec l’hydroxycarbamide.
La drépanocytose est une maladie génétique caractérisée par la production d’une forme anormale d’hémoglobine. Cette anomalie rend les globules rouges rigides et leur confère une forme de croissant (ou « faucille »), ce qui entrave le transport de l’oxygène et provoque des crises douloureuses ainsi que des dommages organiques.
L’avis rendu par le CHMP, fruit d’une consultation impliquant des experts cliniques, des représentants de patients et le comité d’évaluation des risques en matière de pharmacovigilance (PRAC) de l’EMA, sera transmis à la Commission européenne. Cette dernière devra ensuite prendre une décision finale, juridiquement contraignante et applicable dans tous les États membres de l’UE.