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Nouveau Glaucome Le médicament est prometteur dans l’essai de phase 3
11 septembre 2025 | 2 min Lire
Un nouveau médicament, actuellement connu sous le nom de «Novaglau», a démontré une efficacité importante dans la réduction de la pression intraoculaire (IOP) chez les patients avec un glaucome à angle ouvert, selon les résultats d’un essai clinique de phase 3 présenté lors de la réunion annuelle annuelle de l’American Academy of Ophthalmology.
L’étude, qui a inscrit plus de 500 participants, a comparé Novaglau à un analogue de prostaglandine de premier plan. Les participants recevant Novaglau ont connu une réduction moyenne de la PIO de 35% par rapport à la ligne de base, contre 30% dans le groupe analogique de la prostaglandine (P <0,001). Notamment, un pourcentage plus élevé de patients sur Novaglau a atteint des niveaux de PIO cibles avec moins d'effets secondaires signalés, en particulier l'hyperémie conjonctivale.
« Ces résultats sont très encourageants », a déclaré le Dr Eleanor Vance, enquêteur principal du procès. «Novaglau offre une nouvelle option potentiellement précieuse pour les patients atteints de glaucome, en particulier ceux qui luttent avec les effets secondaires couramment associés aux traitements existants.»
Novaglau utilise un mécanisme d’action unique, ciblant une voie auparavant inexplorée dans la sortie de l’humour aqueux. Les chercheurs pensent que cette nouvelle approche peut contribuer à son profil de sécurité amélioré.
Le médicament est actuellement en cours d’examen par la FDA, avec une décision prévue au premier trimestre de 2026. Si approuvé, Novaglau pourrait représenter une progression importante dans la gestion du glaucome, une cause de cécité irréversible dans le monde.
Restaurer la vue avec optogénétique: résultats à long terme de l’essai de restauration
La rétinite pigmentaire, un groupe de maladies héréditaires, entraîne la perte progressive de l’épithélium pigmentaire rétinien (RPE) et des photorécepteurs – les cellules responsables de la capture de la lumière. Malgré cette perte, le «fil du cerveau», composé de cellules bipolaires et ganglionnaires, reste souvent viable. Bien que, sans les photorécepteurs fonctionnels, ces cellules ne reçoivent aucun signal.
«Le fil vers le cerveau est toujours là, mais le fil ne peut pas détecter la lumière. Il ne peut transporter que les stimuli électriques», a expliqué le Dr Monés.
L’optogénétique offre une solution potentielle en introduisant des protéines sensibles à la lumière, appelées opsines (à l’origine dans les algues marines), dans des cellules ganglionnaires ou bipolaires. Cela transforme efficacement ces cellules en récepteurs légers, compensant partiellement les photorécepteurs perdus et l’EPR.
Le MCO-010 de Nanoscope Therapeutics est une opsine particulièrement prometteuse. Pas plus loin d’autres, il est très sensible, fonctionnant dans la lumière ambiante naturelle et répond à plusieurs longueurs d’onde, permettant un spectre plus large de la vision des couleurs. De plus, sa cinétique rapide minimise le flou d’image. Notamment, MCO-010 cible les cellules bipolaires – dix fois plus nombreuses que les cellules ganglionnaires – conduisant à une résolution du signal plus élevée.
MCO-010 se distingue comme la première thérapie génique qui est à la fois agnostique des gènes et mutation-agtique, ce qui signifie qu’elle est conçue pour traiter la large diversité génétique de la rétinite pigmentaire, qui est liée à plus de 100 gènes et 1000 mutations. Cette large applicabilité s’étend également à d’autres formes de dégénérescence rétinienne héréditaire.
L’essai de restauration de la phase 2/3 a démontré des résultats significatifs. Les patients atteints de vision pire que 20/1600 ont été assignés au hasard pour recevoir MCO-010 (à deux doses différentes) ou un placebo via une seule injection intravitréenne. À la semaine 52, plus de 40% des patients des groupes MCO-010 ont gagné au moins 0,3 logmar – équivalent à trois lignes de vision – avec un gain moyen de trois lignes dans les deux groupes posologiques.
Des résultats récents de l’extension de respect de 152 semaines du procès de restauration, présenté au Congrès d’Eurène, ont révélé que ces gains de vision se sont maintenus sur trois ans.
« Les patients suivis pendant 3 ans étaient encore en moyenne 0,3 logmar, environ trois lignes d’ETDR. Quarante pour cent ont gagné trois lignes, certains ont gagné encore plus et signalent que ces gains de vision ont été utiles dans leur vie quotidienne », a déclaré le Dr Monés.
« Personne ne s’attendait à restaurer la vision chez des gens presque aveugles. Qu’est-ce qui était la science-fiction il y a quelques années à peine est maintenant une réalité », a conclu le Dr Monés.
Nanoscope Therapeutics prévoit d’étendre le programme d’essai afin d’étudier le potentiel du MCO-010 dans le traitement d’autres dégénérations rétiniennes héréditaires.
La thérapie optogénétique de la Nanoscope Therapeutics montre une promesse de rétinite pigmentosa après 152 semaines
PARIS – L’analyse étendue de l’étude de restauration indique un bénéfice continu du MCO-010, une thérapie optogénétique développée par la thérapie nanoscope, pour les patients atteints de rétinite pigmentosa (RP). Les données de 152 semaines, présentées au Congrès d’Eurène, s’appuient sur les résultats précédents démontrant des améliorations de la fonction visuelle.
L’étude de restauration a évalué le MCO-010, qui vise à restaurer la vision en convertissant les cellules ganglionnaires rétiniennes en cellules sensibles à la lumière. L’analyse prolongée présentée à EURETINA a montré des améliorations soutenues dans plusieurs mesures de fonction visuelle clés sur la période de 152 semaines.
Divulgations: J. Monés, MD, PhD, a déclaré être un conseiller scientifique pour Nanoscope Therapeutics.