Publié le 10 février 2026 01:07:00. Une nouvelle étude internationale suggère qu’une prophylaxie hebdomadaire avec du facteur de von Willebrand recombinant (rVWF) pourrait être une option thérapeutique efficace et moins contraignante pour les adultes atteints de la maladie de von Willebrand sévère, une maladie rare des troubles de la coagulation.
- Une fréquence d’administration une fois par semaine du rVWF s’est avérée sûre et efficace pour réduire les saignements chez les patients étudiés.
- Les patients traités de cette manière ont maintenu un faible taux d’hémorragies spontanées, comparable à celui observé avec des traitements plus fréquents.
- Aucun effet indésirable grave n’a été rapporté au cours de l’étude de suivi de phase IIIb.
La maladie de von Willebrand (MVW) est un trouble héréditaire de la coagulation sanguine causé par un déficit ou un dysfonctionnement du facteur de von Willebrand (FVW), une protéine essentielle à la formation des caillots sanguins. Les patients atteints de MVW sévère nécessitent souvent des traitements réguliers pour prévenir et contrôler les saignements.
Les recommandations actuelles préconisent une administration prophylactique du rVWF, généralement deux fois par semaine, à une dose de 40 à 60 unités internationales (UI) par kilogramme de poids corporel. Cependant, cette fréquence peut être contraignante pour les patients. L’étude, dont les résultats ont été présentés lors du congrès de l’EAHAD 2026, explore la possibilité de réduire cette charge thérapeutique sans compromettre l’efficacité du traitement.
Quatorze adultes atteints de MVW sévère ont participé à cette étude de suivi. La dose initiale de rVWF, administrée entre une et trois fois par semaine, a été ajustée en fonction de leur réponse pharmacocinétique, de leurs antécédents de saignements et des données d’une étude précédente. Cinq patients ont bénéficié d’une dose hebdomadaire, dont deux avaient déjà reçu une prophylaxie auparavant et trois étaient nouvellement inscrits.
Après une période de traitement allant de 35 à 36 mois, le taux annuel moyen d’hémorragies spontanées est resté faible, avec une médiane de 1,0 événement par an (fourchette de 0,00 à 3,12). Les patients qui n’avaient pas modifié leur traitement ont constaté une diminution du nombre d’événements hémorragiques par rapport à la période où ils recevaient du rVWF uniquement sur demande. Ceux qui avaient ajusté leur traitement ont maintenu la faible fréquence de saignements observée lors de l’étude précédente. La dose hebdomadaire moyenne de rVWF était de 63,8 UI/kg, correspondant à environ 1,1 perfusion par semaine. Seuls deux patients ont eu besoin d’augmenter la fréquence d’administration à deux fois par semaine en raison de saignements menstruels abondants.
Les chercheurs n’ont signalé aucun événement indésirable lié au rVWF, ni de réactions d’hypersensibilité, d’événements thromboemboliques, ni de développement d’inhibiteurs. Ils concluent que la prophylaxie avec du rVWF une fois par semaine représente une option thérapeutique prometteuse pour les adultes atteints de MVW sévère, offrant un bon contrôle des saignements tout en réduisant potentiellement la fréquence des injections.
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