Publié le 31 octobre 2025. L’Académie américaine de pédiatrie (AAP) déconseille l’usage systématique de la leucovorine chez les enfants autistes, citant un manque de données probantes sur son efficacité et sa sécurité. Cette position intervient après une récente mise en avant du médicament par les autorités sanitaires américaines, suscitant un vif intérêt chez certains parents.
- Les experts estiment que les preuves actuelles sont insuffisantes pour une prescription à grande échelle.
- Des lacunes dans les données rendent les médecins incertains quant au dosage et aux risques potentiels.
- L’AAP appelle à une prise de décision partagée entre médecins et patients, axée sur la sécurité.
La leucovorine, une forme de vitamine B9, est un médicament générique développé initialement par GSK, principalement utilisé chez les patients sous chimiothérapie. Son utilisation pour d’autres indications, comme dans le cas de l’autisme, relève d’une prescription hors AMM (Autorisation de Mise sur le Marché).
La décision de l’AAP fait suite à une communication de la Food and Drug Administration (FDA) le 22 septembre, qui avait évoqué le médicament. La FDA a en effet initié une démarche pour approuver la leucovorine dans le traitement d’une maladie génétique rare, le déficit cérébral en folate, dont les symptômes peuvent ressembler à ceux de l’autisme. Cette démarche s’appuie sur des données publiées concernant une quarantaine de cas montrant un bénéfice clinique.
Cependant, concernant l’autisme en général, la FDA avait précisé que les données disponibles étaient limitées et qu’une évaluation approfondie de la sécurité et de l’efficacité par des études supplémentaires était nécessaire.
Le Dr Kristin Sohl, experte en autisme à l’Université du Missouri et membre du groupe de travail ayant élaboré les nouvelles recommandations, a souligné cette dichotomie : « Bien que la FDA ait l’intention d’approuver la leucovorine pour une maladie neurologique rare, les preuves de son utilisation dans l’autisme sont très limitées. » Elle ajoute que l’AAP souhaite ainsi accompagner les pédiatres dans leur dialogue avec les parents, en mettant l’accent sur une prise de décision partagée. « Nous ignorons pour qui ce médicament pourrait être efficace, si sa consommation est sûre, ou quelle posologie adopter », a-t-elle expliqué, tout en reconnaissant l’intérêt potentiel pour le développement de l’enfant autiste, mais en réfutant l’idée de prescrire des traitements sans certitude.
En cas de prescription de leucovorine pour l’autisme, l’AAP recommande aux praticiens de prioriser la minimisation des risques de préjudice et d’assurer une surveillance étroite des effets indésirables.
Le Dr Sohl a rapporté avoir reçu de nombreuses sollicitations de parents dans son cabinet depuis l’annonce, mais n’avoir personnellement prescrit le traitement qu’à une seule reprise, dans le cadre d’une étude contrôlée.
Reportage de Julie Steenhuysen ; édité par Diane Craft