Publié le 27 février 2026. Des chercheurs de l’Université du Missouri ont franchi une étape importante dans la lutte contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie neurodégénérative invalidante, en développant une méthode innovante pour délivrer un traitement au cerveau.
Une équipe dirigée par Smita Saxena a démontré qu’une molécule naturelle, le GM1, pouvait atteindre le cerveau lorsqu’elle est encapsulée dans une minuscule vésicule lipidique. Les premiers tests en laboratoire ont révélé une amélioration des symptômes de la SLA chez des modèles animaux.
Cette avancée prometteuse pourrait ouvrir la voie à des essais cliniques sur l’homme, menés au sein du bâtiment Roy Blunt NextGen Precision Health, afin d’évaluer l’efficacité de cette nouvelle approche thérapeutique pour améliorer la fonction motrice des patients atteints de SLA.
La SLA, également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig, est une affection complexe caractérisée par une dégradation progressive des neurones, entraînant faiblesse musculaire, difficultés d’élocution et fatigue. Selon les chercheurs, la maladie implique une cascade de défaillances cérébrales qui s’aggravent avec le temps.
« Nos travaux antérieurs ont montré que les neurones des personnes atteintes de SLA sont particulièrement vulnérables au stress du réticulum endoplasmique, ce qui perturbe la capacité des mitochondries à produire de l’énergie », a expliqué Saxena, professeure à la faculté de médecine. « Cela limite la capacité des neurones à transmettre des signaux à travers les synapses lorsque nous voulons bouger nos muscles. »
Ces dysfonctionnements interconnectés sont à l’origine des symptômes de la SLA. Les tentatives antérieures de délivrer des médicaments au cerveau ont été entravées par la barrière hémato-encéphalique, une couche protectrice de cellules qui empêche le passage de substances potentiellement nocives, mais qui peut également bloquer l’accès des traitements thérapeutiques.
L’équipe de Saxena semble avoir surmonté cet obstacle en collaborant avec InnoMedica, une société biopharmaceutique suisse, pour utiliser un système de délivrance appelé Talineuren. Il s’agit d’une micro-vésicule lipidique contenant du GM1 encapsulé. Ce dispositif a déjà été utilisé dans un essai clinique sur l’homme pour administrer du GM1 à des patients atteints de la maladie de Parkinson, et Saxena a souhaité adapter cette stratégie pour traiter la SLA.
Les résultats sont encourageants. L’administration de cette thérapie à des souris porteuses d’une mutation causant la SLA a permis de franchir la barrière hémato-encéphalique et d’améliorer la santé de leurs motoneurones, améliorant ainsi leur capacité motrice.
Si les essais cliniques confirment l’efficacité du traitement pour ralentir la progression de la maladie, les chercheurs envisagent de l’administrer à des personnes plus jeunes porteuses de la mutation génétique responsable de la SLA, dans l’espoir de stopper la maladie avant l’apparition des symptômes. La thérapie a déjà démontré un profil de sécurité et de tolérabilité favorable lors d’un essai clinique mené sur des patients atteints de la maladie de Parkinson.
« L’Université du Missouri rend ce travail possible », a souligné Saxena. « Le bâtiment NextGen Precision Health est un environnement idéal pour cette recherche. En regroupant la recherche et les soins cliniques sous un même toit, nous pouvons accélérer le processus de traduction des découvertes fondamentales en essais cliniques sur l’homme, afin d’améliorer la qualité de vie des habitants du Missouri et du monde entier. »
L’étude, intitulée « GM1 modified crosses mitochondrial and synaptic pathways to improve ALS pathology », a été publiée dans Science avancée. DOI : 10.1002/advs.202514128
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