Washington, D.C. – 29 octobre 2025 – La Food and Drug Administration (FDA) américaine a annoncé aujourd’hui des mesures visant à accélérer et à rendre plus abordable le développement des médicaments biosimilaires, ces alternatives « génériques » aux traitements coûteux des maladies chroniques et graves.
Dans un nouveau projet de lignes directrices, l’agence propose des simplifications majeures pour les études de biosimilarité, visant à réduire les essais cliniques jugés superflus. Parallèlement, une initiative distincte a pour objectif de faciliter la mise sur le marché de biosimilaires interchangeables avec les produits biologiques de référence, offrant ainsi aux patients et aux pharmaciens des options thérapeutiques moins onéreuses.
Les médicaments biologiques, bien que ne représentant que 5 % des ordonnances aux États-Unis, absorbaient 51 % des dépenses totales de médicaments en 2024. Malgré leur innocuité et leur efficacité démontrées, équivalentes à celles des médicaments de marque, les biosimilaires approuvés par la FDA peinent à dépasser les 20 % de part de marché. À ce jour, seuls 76 biosimilaires ont reçu l’approbation de l’agence, une fraction minime comparée aux plus de 30 000 médicaments génériques disponibles. De plus, seulement 10 % des médicaments biologiques dont le brevet devrait expirer dans la prochaine décennie disposent actuellement d’un biosimilaire en cours de développement.
« L’annonce d’aujourd’hui de réformes des biosimilaires honore l’engagement du président Trump à réduire les prix des médicaments pour le peuple américain », a déclaré Robert F. Kennedy Jr., Secrétaire à la Santé et aux Services sociaux. « Les produits biologiques traitent de nombreuses maladies chroniques, mais un processus d’approbation fastidieux a trop longtemps freiné l’accès des patients à des biosimilaires plus abordables. Cette action audacieuse de la FDA accélère leur développement, stimule la concurrence sur le marché, élargit les choix pour les patients et fait progresser notre mission pour une Amérique en meilleure santé. »
« Les biosimilaires sont souvent beaucoup plus abordables pour les patients et promettent de réduire considérablement les coûts des soins de santé en Amérique », a ajouté le Dr. Marty Makary, commissaire de la FDA. « En rationalisant le processus de développement des biosimilaires et en contribuant à l’avancement de l’interchangeabilité, nous pouvons réaliser des réductions massives des coûts des traitements avancés contre le cancer, les maladies auto-immunes et les maladies rares qui touchent des millions d’Américains. »
Le Dr. George Tidmarsh, directeur du Centre d’évaluation et de recherche des médicaments de la FDA, a souligné l’évolution constante de la science et l’engagement de l’agence à promouvoir des politiques pragmatiques. « La FDA reste déterminée à faire progresser des politiques de bon sens qui favorisent davantage le développement efficace et efficient de biosimilaires et de biosimilaires interchangeables, sans compromettre la sécurité et l’efficacité », a-t-il précisé.
Le nouveau projet de lignes directrices de la FDA, intitulé « Considérations scientifiques pour démontrer la biosimilarité avec un produit de référence : recommandations mises à jour pour évaluer le besoin d’études d’efficacité comparatives », s’appuie sur les données et l’expérience accumulées par l’agence depuis l’approbation du premier biosimilaire en 2015. Les études d’efficacité comparatives, qui durent généralement un à trois ans et coûtent en moyenne 24 millions de dollars, sont souvent moins sensibles que de nombreuses autres évaluations analytiques. Les nouvelles directives visent à alléger cette exigence coûteuse pour les développeurs, leur permettant de s’appuyer davantage sur des tests analytiques pour démontrer les différences entre les produits, plutôt que de mener des études cliniques comparatives sur l’homme.
Jusqu’à présent, les développeurs devaient parfois mener des « études de changement » pour les biosimilaires autorisés comme interchangeables, une étape non requise pour les médicaments génériques. Ces études supplémentaires pouvaient ralentir le développement et créer une confusion chez le public quant à la sécurité des biosimilaires. La FDA ne recommande désormais généralement plus ces études de changement.
La voie d’approbation des biosimilaires a été établie par le Congrès en 2010 dans le cadre de la loi sur la concurrence et l’innovation en matière de prix des produits biologiques (BPCIA), afin de favoriser la concurrence sur les marchés dominés par des produits biologiques coûteux. Depuis, la FDA a approuvé 76 biosimilaires, offrant aux Américains des options de traitement supplémentaires pour des maladies telles que le cancer, la polyarthrite rhumatoïde, le diabète, la maladie de Crohn et l’ostéoporose. L’action d’aujourd’hui vise à aider davantage d’entreprises à commercialiser des biosimilaires abordables et de haute qualité, réduisant ainsi les coûts pour la population américaine.
À propos de la FDA : La Food and Drug Administration (FDA), une agence du ministère américain de la Santé et des Services sociaux, veille à la protection de la santé publique en garantissant la sûreté, l’efficacité et la sécurité des médicaments, des vaccins et autres produits biologiques destinés à un usage humain, ainsi que des dispositifs médicaux. L’agence est également responsable de la sécurité de l’approvisionnement alimentaire, des cosmétiques, des compléments alimentaires, des produits électroniques émettant des radiations et de la réglementation des produits du tabac.