Les patients européens atteints de myasthénie grave généralisée (MGg) disposent désormais d’une nouvelle option thérapeutique. La Commission européenne a approuvé Uplizna (inebilizumab) en association avec le traitement standard, offrant ainsi une nouvelle perspective pour la gestion à long terme de cette maladie auto-immune rare.
Cette autorisation s’appuie sur les résultats prometteurs de l’essai clinique MINT, qui a impliqué 238 adultes souffrant de MGg, dont 190 positifs pour les récepteurs anti-acétylcholine (AChR+) et 48 positifs pour la tyrosine kinase spécifique du muscle (MuSK+). L’étude, la plus vaste de phase III en son genre, a également intégré pour la première fois un protocole structuré de réduction progressive des corticostéroïdes.
Les participants à l’essai recevant des corticostéroïdes ont commencé à réduire progressivement leur dosage dès la quatrième semaine, avec l’objectif d’atteindre 5 mg de prednisone par jour à la 24e semaine. Les résultats montrent qu’à la 26e semaine, 87,4 % des patients traités par Uplizna et 84,6 % de ceux ayant reçu un placebo avaient réussi à réduire leur dose de corticostéroïdes à 5 mg ou moins par jour.
La MGg est une maladie auto-immune chronique qui affecte la qualité de vie des patients en provoquant une faiblesse musculaire fluctuante. Uplizna agit en ciblant les cellules B, impliquées dans le processus auto-immun. Le traitement consiste en deux doses initiales suivies d’une administration d’entretien semestrielle.
« Cette approbation représente une avancée significative pour les adultes atteints de MGg en Europe, en aidant à soulager les symptômes invalidants et en permettant potentiellement de réduire l’utilisation à long terme des corticostéroïdes lorsque cela est cliniquement approprié », a déclaré Cesar Sanz Rodriguez, vice-président des affaires médicales d’Amgen.
« Grâce à un schéma posologique semestriel pratique et à une efficacité durable chez les patients positifs aux anticorps anti-AChR et anti-MuSK, Uplizna apporte une nouvelle approche de premier plan pour la prise en charge de cette maladie complexe », a-t-il ajouté.
Uplizna a déjà été approuvé par la Commission européenne en novembre 2025 pour les maladies liées à l’immunoglobuline G4 et est également indiqué en monothérapie pour les troubles du spectre de la neuromyélite optique chez les adultes séropositifs à l’immunoglobuline G (AQP4-IgG) à l’aquaporine-4.