Un nouveau médicament expérimental développé par BridgeBio Pharma offre un espoir concret aux enfants atteints d’achondroplasie, la forme la plus courante de nanisme. Les premiers résultats d’un essai clinique majeur indiquent une augmentation significative de la vitesse de croissance chez les patients, ouvrant la voie à une alternative potentielle aux traitements actuels basés sur des injections.
L’étude de phase 3, menée sur 113 enfants âgés de 3 à 18 ans, a démontré qu’une dose quotidienne d’infigratinib augmentait en moyenne de 2,1 cm la vitesse de croissance annualisée par rapport au placebo, après un an de traitement. L’augmentation absolue de la taille observée était de 1,74 cm par rapport au groupe placebo sur la même période. Ces données, présentées jeudi, constituent un résultat encourageant pour les familles concernées.
Au-delà de l’augmentation de la taille, l’infigratinib a également montré des effets positifs sur la proportionnalité corporelle, un aspect important pour les enfants plus jeunes de moins de 8 ans. BridgeBio Pharma a souligné que cette amélioration était statistiquement significative par rapport au placebo.
Le traitement a été généralement bien toléré, sans effets indésirables graves liés au médicament. Trois cas d’hyperphosphatémie (taux élevés de phosphate dans le sang) ont été signalés, mais ils ont été jugés légers et transitoires, sans nécessiter d’interruption ou de réduction de la dose.
BridgeBio prévoit de soumettre une demande d’autorisation de mise sur le marché aux autorités sanitaires aux États-Unis et en Europe au cours du second semestre de cette année. L’infigratinib cible le récepteur 3 du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR3), une protéine dont l’activité excessive, due à une mutation génétique, est à l’origine du ralentissement de la croissance osseuse caractéristique de l’achondroplasie.
Actuellement, le seul traitement approuvé par la FDA pour l’achondroplasie est le Voxzogo, commercialisé par BioMarin Pharmaceutical. Ce médicament, administré par injection quotidienne, a généré 654 millions de dollars de revenus (environ 600 millions d’euros) au cours des neuf premiers mois de 2025, soit une augmentation de 24 % par rapport à la même période l’année précédente. BioMarin prévoit un chiffre d’affaires total compris entre 900 et 935 millions de dollars (environ 830 à 860 millions d’euros) pour l’année entière.
L’infigratinib pourrait se distinguer de Voxzogo et d’un autre traitement en développement, le navepegritide d’Ascendis Pharma (une injection hebdomadaire), en offrant une option orale. Les données préliminaires suggèrent également une efficacité potentiellement supérieure. Bien qu’aucune étude comparative directe n’ait été menée, la vitesse de croissance annualisée obtenue avec l’infigratinib lors des essais de phase 3 est supérieure à celle observée avec les médicaments de BioMarin et d’Ascendis dans leurs études respectives.
« Bien que l’ensemble des données concernant l’infigratinib soit convaincant, nous pensons qu’il reste à voir comment la dynamique entre les thérapies orales et injectables se traduira dans le contexte de l’achondroplasie », a déclaré Joseph Schwartz, analyste chez Leerink Partners. « Nous avons constaté des opinions très divergentes lors de nos discussions avec des experts sur les préférences des patients, des médecins et des parents concernant les différentes voies d’administration. »
Leerink Partners prévoit que l’infigratinib sera approuvé et atteindra un pic de ventes de 1,5 milliard de dollars (environ 1,4 milliard d’euros). BridgeBio Pharma poursuit également des essais cliniques supplémentaires, notamment chez les nourrissons et les jeunes enfants de moins de 3 ans, ainsi que pour une forme moins sévère de nanisme, l’hypochondroplasie.