Publié le 25 février 2026 13h53. L’Italie devient le premier pays européen à autoriser, via son Service National de Santé, une nouvelle thérapie de première ligne pour les patients atteints d’un cancer colorectal métastatique porteur de la mutation BRAF, une forme particulièrement agressive de la maladie.
- Une combinaison de deux médicaments ciblés, l’encorafenib et le cétuximab, associée à la chimiothérapie traditionnelle, double la survie des patients par rapport aux traitements standards.
- Environ 800 personnes en Italie pourraient bénéficier de cette nouvelle approche chaque année.
- L’Agence italienne des médicaments (AIFA) a accéléré l’accès à cette thérapie innovante grâce à une procédure d’urgence.
L’Italie a franchi une étape importante dans la lutte contre le cancer colorectal métastatique en devenant le premier pays d’Europe à garantir l’accès, via son Service National de Santé, à une nouvelle combinaison thérapeutique pour les patients porteurs de la mutation BRAF. Cette mutation, présente chez 8 à 10 % des patients atteints de la forme métastatique de la maladie (qui représente environ 48 000 nouveaux diagnostics par an en Italie), est associée à un pronostic particulièrement défavorable.
La nouvelle thérapie associe deux médicaments ciblés, l’encorafenib et le cétuximab, à la chimiothérapie traditionnelle. Les résultats de l’étude clinique BREAKWATER, publiée dans le New England Journal of Medicine, ont démontré que cette combinaison double la survie globale des patients, passant d’une médiane d’environ 15 à 16 mois à plus de 30 mois.
« La décision de l’AIFA est basée sur les données de l’étude randomisée de phase trois BREAKWATER qui a évalué l’association de la chimiothérapie avec l’encorafenib et le cétuximab par rapport au standard de soins chez les patients atteints d’un cancer colorectal métastatique avec mutation BRAF (V600E) », explique Fortunato Ciardiello, professeur d’oncologie médicale à l’Université Luigi Vanvitelli de Campanie à Naples et l’un des auteurs de l’étude. « Historiquement, environ la moitié de ces patients ne recevaient jamais de deuxième ligne de traitement. L’introduction précoce de thérapies moléculaires ciblées, en association avec la chimiothérapie, change radicalement l’histoire clinique de la maladie, la rendant plus contrôlable et doublant l’espérance de vie. »
L’AIFA a accéléré l’accès à cette thérapie en utilisant la loi 648/96, qui permet de rendre disponibles des médicaments innovants avant la conclusion du processus d’approbation européen lorsque des preuves scientifiques solides justifient un besoin clinique urgent. Cette procédure a été initiée par le Groupe d’oncologie du sud de l’Italie (GOIM). « En tant que GOIM, nous avons contribué à ce que l’Italie accélère l’accès en temps opportun à cette opportunité thérapeutique », a déclaré Roberto Bordonaro, président du GOIM et directeur du département d’oncologie et de la structure complexe d’oncologie médicale de l’hôpital Garibaldi de Catane. « La procédure prévue par la loi 648/96 démontre que le Service National de Santé dispose d’outils capables de mettre à disposition des thérapies innovantes lorsqu’il existe des preuves scientifiques solides et un besoin clinique élevé. »
Il est crucial d’identifier la mutation BRAF dès le diagnostic de la maladie métastatique afin d’orienter le choix thérapeutique vers l’option la plus efficace. Stefania Napolitano, chercheuse en oncologie médicale à l’Université Vanvitelli, souligne que « l’identification de la mutation BRAF dès le diagnostic de maladie métastatique permet d’orienter immédiatement le choix thérapeutique vers l’option la plus efficace. »
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