Publié le 14 février 2026 22:28:00. Des chercheurs explorent une approche révolutionnaire pour lutter contre les maladies cardiaques : une thérapie d’édition génétique qui pourrait offrir une solution unique et durable à l’hypercholestérolémie, sans la nécessité de traitements médicamenteux à long terme.
- Une nouvelle thérapie basée sur l’outil d’édition génétique CRISPR pourrait réduire significativement le taux de cholestérol LDL, principal facteur de risque de maladies cardiovasculaires.
- Les premiers essais cliniques, menés sur une petite cohorte de patients, ont montré des résultats prometteurs avec une diminution de moitié des taux de cholestérol chez certains participants.
- Bien que prometteuse, cette approche nécessite des études plus approfondies pour évaluer sa sécurité et son efficacité à long terme.
Les maladies cardiovasculaires représentent la première cause de mortalité dans le monde. Des millions de personnes suivent un traitement à base de statines pour contrôler leur taux de cholestérol, mais ces médicaments ne sont pas toujours suffisants et peuvent entraîner des effets secondaires indésirables. Face à ce constat, des scientifiques explorent de nouvelles pistes, notamment l’édition génétique, pour offrir une solution plus radicale et durable.
L’idée repose sur la compréhension du rôle des gènes dans la régulation du cholestérol. Certaines personnes naissent avec des mutations génétiques qui les protègent naturellement contre les maladies cardiaques, en maintenant leur taux de cholestérol à un niveau bas. Le Dr Kiran Musunuru, cardiologue à l’Université de Pennsylvanie, a notamment identifié une mutation du gène ANGPTL3 qui permet de réduire les taux de cholestérol LDL et de triglycérides. D’autres recherches ont mis en évidence l’importance du gène PCSK9 dans la régulation du cholestérol.
Aujourd’hui, des médicaments injectables existent déjà pour bloquer les protéines produites par ces gènes, mais ils nécessitent des injections régulières. La nouvelle approche, développée par des entreprises comme CRISPR Therapeutics et Verve Therapeutics, utilise l’outil d’édition génétique CRISPR-Cas9, lauréat du prix Nobel, pour désactiver directement ces gènes dans le foie. Le prix Nobel de chimie 2020 a récompensé le développement de cette technologie.
Les premiers résultats des essais cliniques sont encourageants. Une étude menée par le Dr Luke Laffin et le Dr Steven Nissen de la Cleveland Clinic, et financée par CRISPR Therapeutics, a montré qu’une seule perfusion de particules transportant l’outil CRISPR a permis de réduire de moitié les taux de LDL et de triglycérides chez certains participants. Les résultats de cette étude ont été publiés dans le New England Journal of Medicine. Verve Therapeutics a également obtenu des résultats similaires avec une approche ciblant le gène PCSK9.
Ces études initiales ont été menées en Australie, au Royaume-Uni et dans d’autres pays. Des essais cliniques aux États-Unis sont en cours de préparation. Le Dr Nissen prévoit le lancement d’une nouvelle étude plus vaste dans les mois à venir. Les entreprises impliquées explorent également d’autres cibles génétiques potentielles.
Bien que les personnes porteuses de mutations naturelles dans les gènes ANGPTL3 ou PCSK9 ne semblent pas souffrir d’effets secondaires indésirables, des études à long terme sont nécessaires pour évaluer la sécurité de cette approche d’édition génétique. Le Dr Joseph Wu de l’Université de Stanford souligne l’importance de surveiller les éventuels effets secondaires liés à l’outil CRISPR et à son mode de délivrance. Il est crucial de s’assurer que l’édition génétique cible uniquement les cellules du foie et n’entraîne pas de modifications imprévues dans d’autres organes.
En attendant que l’édition génétique devienne une réalité, l’American Heart Association rappelle l’importance d’adopter un mode de vie sain pour prévenir les maladies cardiaques. Cela inclut une alimentation riche en fruits, légumes et grains entiers, une activité physique régulière, le maintien d’un poids santé, l’arrêt du tabac et un sommeil suffisant. Il est également essentiel de contrôler sa tension artérielle et son taux de glycémie, et de maintenir un taux de cholestérol LDL inférieur à 100 mg/dL (ou même 70 mg/dL pour les personnes à haut risque). Les statines restent une option thérapeutique efficace pour réduire le cholestérol, mais elles doivent être associées à des changements de mode de vie.