Une nouvelle piste thérapeutique pour la maladie de Parkinson est à l’étude aux États-Unis, offrant un espoir aux plus d’un million d’Américains touchés par cette maladie neurodégénérative. Des chercheurs de Keck Medicine de l’USC mènent un essai clinique de phase précoce visant à restaurer la production de dopamine dans le cerveau grâce à l’implantation de cellules souches.
La maladie de Parkinson se caractérise par une perte progressive des cellules cérébrales produisant la dopamine, un neurotransmetteur essentiel au contrôle des mouvements, à la mémoire et à l’humeur. Cette déficience entraîne des tremblements, une raideur musculaire et un ralentissement des mouvements, affectant significativement la qualité de vie des patients. Environ 90 000 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année aux États-Unis.
L’essai clinique, baptisé REPLACE™, utilise des cellules souches pluripotentes induites (CSPi), une technologie de pointe. Contrairement aux cellules souches embryonnaires, les CSPi sont créées à partir de cellules adultes, comme des cellules de peau ou de sang, puis reprogrammées pour se différencier en divers types de cellules. « Nous pensons que ces CSPi peuvent mûrir de manière fiable en cellules cérébrales productrices de dopamine et offrent les meilleures chances de relancer la production cérébrale de dopamine », explique le Dr Xenos Mason, neurologue à Keck Medicine et co-investigateur principal de l’étude.
L’intervention chirurgicale, réalisée par le Dr Brian Lee, neurochirurgien à Keck Medicine, consiste à implanter ces cellules souches directement dans les noyaux gris centraux, une zone du cerveau cruciale pour le contrôle des mouvements. L’implantation est guidée par l’imagerie par résonance magnétique (IRM). « Si le cerveau peut à nouveau produire des niveaux normaux de dopamine, la maladie de Parkinson pourrait être ralentie et la fonction motrice restaurée », précise le Dr Lee.
Douze participants atteints de la maladie de Parkinson modérée à modérément sévère sont inclus dans cette étude multisite, menée sur trois sites aux États-Unis. Après l’opération, les patients seront suivis de près pendant 12 à 15 mois pour évaluer l’évolution de leurs symptômes et surveiller d’éventuels effets secondaires, tels que la dyskinésie (mouvements involontaires) ou une infection. Un suivi à long terme, s’étendant jusqu’à cinq ans, permettra d’évaluer la sécurité et l’efficacité du traitement sur la durée.
La thérapie par cellules souches, développée par la société de biotechnologie Kenai Therapeutics, a reçu la désignation accélérée de la Food & Drug Administration américaine, ce qui devrait faciliter et accélérer son processus d’approbation. À ce stade, l’objectif des chercheurs est de développer une technique capable d’améliorer la fonction motrice et la qualité de vie des patients atteints de la maladie de Parkinson.
Note : Le Dr Mason a reçu des honoraires de Kenai Therapeutics dans le passé.