Publié le 2025-10-29 16:31:00. Des chercheurs de l’Université Northwestern ont développé une nouvelle approche nanotechnologique pour améliorer drastiquement l’efficacité et réduire la toxicité de la chimiothérapie, démontrant des résultats prometteurs sur des modèles animaux de leucémie aiguë.
- Une nouvelle nanostructure, appelée acide nucléique sphérique (SNA), encapsule un médicament de chimiothérapie existant pour le rendre plus soluble et ciblé.
- Testé sur la leucémie myéloïde aiguë (LMA) chez l’animal, le traitement à base de SNA a montré une capacité d’entrée dans les cellules leucémiques 12,5 fois supérieure et une efficacité létale jusqu’à 20 000 fois plus importante, sans effets secondaires notables.
- Cette avancée dans le domaine de la nanomédecine structurelle pourrait ouvrir la voie à de nouveaux traitements pour diverses maladies, dont les cancers et les maladies auto-immunes.
Une percée significative dans la lutte contre le cancer est sur le point de voir le jour grâce aux travaux des scientifiques de l’Université Northwestern. Ils ont réussi à restructurer un médicament de chimiothérapie classique, le 5-fluorouracile (5-Fu), pour le rendre à la fois plus soluble, plus performant et bien moins toxique. Cette innovation repose sur la création d’une nouvelle forme du médicament : un acide nucléique sphérique (SNA). Ces nanostructures encapsulent la molécule de chimiothérapie au sein de brins d’ADN enroulés autour de minuscules sphères.
Le 5-Fu, utilisé couramment, souffre de deux écueils majeurs : une faible solubilité, qui limite sa diffusion dans le corps, et une action peu sélective, qui attaque aussi les cellules saines, provoquant des effets secondaires lourds tels que nausées, fatigue, voire insuffisance cardiaque. « La chimiothérapie est souvent horriblement toxique », souligne le professeur Chad A. Mirkin, qui a dirigé l’étude. « Mais ce que beaucoup ignorent, c’est qu’elle est aussi souvent peu soluble. Il faut donc trouver des moyens de la rendre hydrosoluble et de la délivrer efficacement. »
Grâce aux SNA, mis au point par le professeur Mirkin et son équipe, le médicament devient facilement reconnaissable et absorbé par les cellules cancéreuses. « La plupart des cellules possèdent des récepteurs ‘chasseurs’ à leur surface », explique Mirkin. « Les cellules myéloïdes, en particulier, surexpriment ces récepteurs. Si elles reconnaissent une molécule, elles l’intègrent naturellement. » Une fois à l’intérieur de la cellule cancéreuse, des enzymes dégradent l’enveloppe d’ADN, libérant le 5-Fu pour détruire la cellule de l’intérieur.
Les résultats sur des modèles animaux de leucémie myéloïde aiguë (LMA), un cancer du sang agressif, sont spectaculaires. Le traitement à base de SNA a permis une pénétration dans les cellules leucémiques 12,5 fois plus efficace que le 5-Fu standard. Il a tué les cellules cancéreuses jusqu’à 20 000 fois plus efficacement et ralenti la progression du cancer de 59 fois, le tout sans aucun effet secondaire observable sur les tissus sains. « Dans des modèles animaux, nous avons démontré que nous pouvions stopper les tumeurs dans leur élan », affirme Chad A. Mirkin. « Si cela se confirme chez les patients humains, ce serait une avancée véritablement passionnante. Cela signifierait une chimiothérapie plus efficace, de meilleurs taux de réponse et moins d’effets secondaires. »
Cette recherche s’inscrit dans le cadre de la nanomédecine structurelle, un domaine en plein essor où les scientifiques exploitent le contrôle précis de la structure et de la composition des nanométicaments pour optimiser leur interaction avec l’organisme. Sept thérapies basées sur les SNA sont déjà en essais cliniques, ouvrant des perspectives prometteuses pour le traitement de divers cancers, maladies infectieuses, neurodégénératives et auto-immunes.
Chad A. Mirkin est professeur de chimie, de génie chimique et biologique, de génie biomédical, de science et d’ingénierie des matériaux et de médecine à Northwestern. Il dirige également l’Institut international de nanotechnologie.
L’étude sera publiée dans la revue ACS Nano.