L’administration Trump accentue ses efforts pour rendre les médicaments plus abordables, ciblant désormais les médicaments biosimilaires. Ces substituts moins coûteux de traitements biologiques complexes pourraient bientôt voir leur parcours vers le marché accéléré, grâce à un projet de lignes directrices annoncé par la FDA. L’objectif : simplifier le processus d’approbation et, par extension, réduire les dépenses de santé pour les patients américains.
Les médicaments biosimilaires, analogues aux génériques pour les médicaments de synthèse, sont des versions simplifiées de médicaments biologiques coûteux, élaborés à partir d’organismes vivants. Contrairement aux médicaments génériques qui nécessitent une simple démonstration de bioéquivalence, les biosimilaires ont jusqu’à présent dû passer par des essais cliniques comparatifs d’efficacité (CES) longs et onéreux pour prouver leur valeur thérapeutique. Ces études, qui peuvent durer jusqu’à trois ans et coûter en moyenne 24 millions de dollars, ont été jugées « inutiles » par la Food and Drug Administration (FDA). L’agence propose désormais de privilégier les tests analytiques, jugés plus sensibles pour détecter d’éventuelles différences entre le produit de référence et le biosimilaire.
« L’agence a acquis une expérience significative dans l’évaluation des différences analytiques entre les biosimilaires proposés et leurs produits de référence, ainsi que dans la compréhension de l’impact de ces différences sur les performances cliniques d’un produit », précise le projet de lignes directrices. La FDA souligne également que les technologies analytiques actuelles permettent une caractérisation structurelle poussée des protéines thérapeutiques et une modélisation fiable des effets fonctionnels in vitro. Ces approches pourraient ainsi remplacer les CES, dont le temps d’attente reporte l’accès des patients à des alternatives thérapeutiques potentiellement moins chères.
Par ailleurs, la FDA souhaite réduire le recours aux « études de changement », des essais cliniques supplémentaires exigés pour les médicaments qui doivent démontrer leur interchangeabilité avec un produit de marque. Ces études, souvent requises pour des médicaments comme les insulines biosimilaires, visent à s’assurer que le passage d’un produit à l’autre ne présente pas de risque de sécurité accru ni de perte d’efficacité. L’agence considère que ces tests supplémentaires peuvent ralentir le développement et semer la confusion. « Ces tests supplémentaires peuvent ralentir le développement et créer une confusion dans le public quant à la sécurité d’un biosimilaire. Le régulateur déclare désormais qu’il ne recommande pas généralement de changer d’étude », indique l’annonce.
La simplification de l’approbation des biosimilaires pourrait avoir un impact financier considérable. Les médicaments biologiques représentent une part disproportionnée des dépenses de santé, malgré leur faible volume de prescriptions. En 2024, ils représentaient 51 % des dépenses totales pour seulement 5 % des ordonnances aux États-Unis. L’arrivée de biosimilaires, comme ceux de l’Humira, un traitement immunologique très coûteux, lancée en 2023, offre une perspective de réduction des coûts. À ce jour, la FDA a approuvé 76 biosimilaires, mais seulement 10 % des médicaments biologiques dont le brevet expire dans la prochaine décennie disposent d’un biosimilaire en développement.
Le commissaire de la FDA, Marty Makary, a exprimé son optimisme quant au potentiel des biosimilaires : « En rationalisant le processus de développement des biosimilaires et en contribuant à faire progresser l’interchangeabilité, nous pouvons réaliser des réductions massives des coûts pour les traitements avancés contre le cancer, les maladies auto-immunes et les maladies rares affectant des millions d’Américains », a-t-il déclaré. Le projet de lignes directrices, intitulé « Considérations scientifiques pour démontrer la biosimilarité avec un produit de référence : recommandations mises à jour pour évaluer la nécessité d’études comparatives d’efficacité », est soumis à une période de commentaires de 60 jours.
Cette initiative s’inscrit dans une démarche plus large de l’agence visant à accélérer l’accès aux médicaments à moindre coût. Début octobre, la FDA avait annoncé un programme pilote pour les médicaments génériques, favorisant un examen réglementaire plus rapide pour ceux dont les tests de bioéquivalence sont réalisés aux États-Unis et dont les ingrédients pharmaceutiques actifs sont d’origine nationale.