Publié le 2025-11-09 07:26:00. Des chercheurs de l’Université de Tel-Aviv (TAU) ont développé une nouvelle approche de thérapie génique prometteuse pour traiter les troubles de l’audition et de l’équilibre. Cette méthode, testée sur un modèle murin, pourrait offrir une amélioration significative par rapport aux traitements actuels et traiter un large éventail de mutations génétiques responsables de la perte auditive.
- Une thérapie génique innovante utilisant des vecteurs viraux adéno-associés (AAV) auto-complémentaires a permis de restaurer l’audition et l’équilibre chez des souris atteintes de surdité génétique.
- Cette nouvelle approche réduit les doses nécessaires, minimise la toxicité potentielle et pourrait élargir l’application clinique des thérapies pour les troubles de l’oreille interne.
- Les résultats, publiés dans la revue EMBO Molecular Medicine, ouvrent la voie au développement de traitements pour une gamme plus large de déficiences auditives d’origine génétique.
La perte auditive, trouble sensoriel le plus répandu au monde, représente un enjeu majeur de santé publique, affectant notamment de nombreux jeunes Israéliens. Les chercheurs de l’Université de Tel-Aviv, menés par la Professeure Karen Avraham, ont ciblé une mutation du gène CLIC5, essentiel au bon fonctionnement des cellules ciliées de l’oreille interne, dont la défaillance entraîne une perte progressive de l’audition et de l’équilibre.
L’étude, fruit d’une collaboration internationale avec le Boston Children’s Hospital et la Faculté de médecine de Harvard, a utilisé une forme de vecteur AAV encore inexplorée pour traiter la surdité. Ce vecteur, baptisé AAV auto-complémentaire, permet une transduction plus rapide et plus efficace des cellules ciliées par rapport aux méthodes traditionnelles, nécessitant ainsi des doses plus faibles pour atteindre un résultat thérapeutique optimal. L’injection de ce vecteur chez des souriceaux nouveau-nés a permis de corriger l’équilibre chez près de 100% d’entre eux et de restaurer leur audition à environ 80% en quatre semaines.
« Ces résultats mettent en évidence le potentiel des AAV auto-complémentaires pour réduire les exigences de dose, minimiser la toxicité et élargir l’utilisation clinique des thérapies de l’oreille interne », a déclaré la chercheuse principale. Si la mutation CLIC5 est rare, son succès sur ce modèle ouvre la perspective d’applications pour des formes de surdité plus communes.
Bien que ce défaut génétique spécifique n’ait pas encore été identifié chez des patients israéliens, il est présent au Cameroun et en Turquie. La Professeure Avraham espère que cette nouvelle approche thérapeutique pourra être rapidement validée pour des essais cliniques humains, reconnaissant que la thérapie génique est en plein essor et déjà appliquée à d’autres maladies génétiques rares et à certains traitements contre le cancer.
Cette avancée, soutenue par diverses fondations scientifiques américaines et israéliennes, souligne l’importance d’une stratégie génique personnalisée pour le développement de thérapies efficaces et souligne la pertinence des vecteurs AAV dans la lutte contre les troubles auditifs héréditaires.