Publié le 6 février 2026. Une nouvelle thérapie, le LT3001, offre un espoir aux patients victimes d’un accident vasculaire cérébral ischémique aigu (AVC) qui ne peuvent pas bénéficier des traitements classiques de reperfusion, selon des résultats d’essais cliniques de phase 2 présentés à la Conférence internationale sur les accidents vasculaires cérébraux à La Nouvelle-Orléans.
- Le LT3001 améliore significativement les fonctions neurologiques des patients souffrant d’AVC ischémique aigu invalidant.
- Cette thérapie combine une reperfusion sécurisée et une neuroprotection directe, comblant ainsi les lacunes des traitements actuels.
- Les essais cliniques ont démontré un profil de sécurité favorable, sans augmentation des hémorragies intracrâniennes.
Les résultats de ces essais cliniques de phase 2, menés par Lumosa Therapeutics, marquent une avancée potentielle majeure dans la prise en charge de l’AVC ischémique aigu. Le LT3001 (Odatroltide) est une thérapie bifonctionnelle innovante qui vise à la fois à rétablir le flux sanguin vers le cerveau et à protéger les cellules nerveuses des dommages.
Dans l’essai LT3001-202, réalisé en Chine auprès de 297 patients souffrant d’un AVC modéré avec des symptômes invalidants, ceux traités avec le LT3001 ont présenté des améliorations de 8 % et 13 % dans les scores modifiés de l’échelle de Rankin (mRS) de 0-1 et 0-2 respectivement, par rapport au groupe placebo. L’échelle de Rankin évalue le niveau d’indépendance fonctionnelle d’un patient après un AVC.
Les résultats ont été particulièrement encourageants chez les patients présentant des lésions importantes (LAA) ou des discordances entre la taille de l’infarctus et les symptômes cliniques (mismatch-positifs). Dans l’étude 202, les patients LAA (n = 169) ont montré une amélioration de 11 % du mRS 0-2 et un gain de 9 % du mRS 0-1. L’étude 205, menée aux États-Unis, dans l’Union européenne et à Taïwan, a confirmé ces tendances grâce à une sélection de patients assistée par imagerie, avec une amélioration absolue de 10 % du mRS 0–2 chez les patients mismatch-positifs.
L’essai LT3001-205, mené sur un échantillon plus restreint de 88 patients, a également révélé que les patients traités avec le LT3001 étaient plus susceptibles d’atteindre un score mRS 0-1 (27 %) que ceux recevant un placebo (17 %).
« Au cours des deux essais de phase 2, le LT3001 a démontré un profil d’innocuité favorable, sans augmentation de l’hémorragie intracrânienne symptomatique (sICH) malgré une administration multidose sur 3 jours »,
Thomas Devlin, MD, PhD, FSVIN, directeur du CHI Memorial Neuroscience Institute, professeur de neurologie à la Morehouse School of Medicine et chercheur principal de l’étude LT3001-205
Selon le Dr Devlin, le LT3001 pourrait être bénéfique même en dehors de la fenêtre thérapeutique conventionnelle pour les traitements de reperfusion, offrant ainsi une option pour les patients inéligibles à la thrombolyse intraveineuse ou à l’extraction mécanique du caillot.
Sheng-Wen Yeh (Mimi) Ph.D., directeur général de Lumosa Therapeutics, souligne l’importance de ces résultats dans un domaine où le développement de médicaments neuroprotecteurs s’est avéré particulièrement difficile. Lumosa a récemment reçu un retour de la Food and Drug Administration des États-Unis concernant ses plans de développement de phase 3 pour le LT3001.
« Malgré plus de cinq décennies de recherche et des milliers de cibles médicamenteuses potentielles, le développement de médicaments neuroprotecteurs pour des affections telles que les accidents vasculaires cérébraux n’a abouti à aucun médicament approuvé par la FDA aux États-Unis. »
Sheng-Wen Yeh (Mimi) Ph.D., directeur général de Lumosa
L’AVC ischémique aigu touche des millions de personnes dans le monde, et de nombreux patients souffrent de séquelles invalidantes. Les traitements de reperfusion actuels ne sont pas adaptés à tous les patients en raison de contraintes de temps, de contre-indications ou de facteurs anatomiques. Le LT3001, en améliorant à la fois la dissolution des caillots et la protection des tissus cérébraux, pourrait offrir une nouvelle voie thérapeutique pour ces patients.
Lumosa Therapeutics prévoit de lancer des essais de phase 3 pour valider davantage ces résultats prometteurs et rendre le LT3001 disponible pour les patients victimes d’AVC dans le monde entier. Plus d’informations sur Lumosa Therapeutics sont disponibles sur son site web.
Selon l’Organisation mondiale de la santé (OMS), l’AVC est la deuxième cause de décès chez les personnes de plus de 60 ans, avec environ 6 millions de décès chaque année. L’AVC ischémique, qui représente environ 85 % de tous les cas d’AVC, survient lorsque le flux sanguin vers une partie du cerveau est bloqué. Chaque année, 15 millions de personnes dans le monde sont victimes d’un AVC, et 80 % d’entre elles ne bénéficient pas d’options de traitement adéquates.