Un nouveau traitement prometteur pour la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) humide pourrait réduire considérablement la fréquence des injections oculaires pour les patients. Les premiers résultats d’un essai clinique de phase 3 indiquent que le médicament Axpaxli, développé par Ocular Therapeutix, est plus efficace que le traitement standard actuel pour stabiliser la vision.
L’étude, dont les données ont été dévoilées mardi, a comparé une seule injection d’Axpaxli à une seule injection d’Eylea, le médicament de Regeneron Pharmaceuticals largement utilisé pour traiter la DMLA humide. Les résultats montrent qu’après 36 semaines, 74,1 % des patients ayant reçu Axpaxli ont maintenu leur vision, contre 55,8 % dans le groupe Eylea. Cette différence significative a atteint le critère principal de l’essai.
La DMLA humide se caractérise par une croissance anormale de vaisseaux sanguins sous la rétine, entraînant des fuites de liquide qui affectent la macula, la zone centrale de la vision. Axpaxli contient de l’axitinib, un inhibiteur de la tyrosine kinase qui vise à bloquer la croissance de ces vaisseaux sanguins. Sa particularité réside dans sa technologie d’hydrogel biorésorbable, permettant une libération prolongée du médicament, de quelques jours à plusieurs mois.
L’objectif d’Ocular Therapeutix est de proposer un intervalle de dosage d’au moins six mois, ce qui représenterait un avantage considérable pour les patients, actuellement contraints à des injections régulières. L’essai clinique a débuté par une phase de chargement de huit semaines, où tous les 344 participants nouvellement diagnostiqués avec une DMLA humide ont reçu deux injections d’Eylea. Les résultats à 52 semaines confirment la tendance observée à 36 semaines, avec 65,9 % des patients sous Axpaxli conservant leur vision, contre 44,2 % dans le groupe Eylea.
À ce jour, le médicament a été bien toléré, sans effets indésirables graves signalés. Les participants poursuivent l’étude, avec de nouvelles injections prévues aux semaines 76 et 104, et le masquage sera maintenu jusqu’à la fin de l’essai. Ocular Therapeutix prévoit de présenter des données plus détaillées lors de la prochaine réunion annuelle de la Macula Society à San Diego.
Malgré ces résultats encourageants, l’action d’Ocular Therapeutix a chuté de plus de 27 % mardi, ouvrant à 6,41 dollars (contre un cours de clôture de vendredi plus élevé). Lachlan Hanbury-Brown, analyste chez William Blair, a expliqué que la différence d’efficacité entre les deux traitements était légèrement inférieure aux attentes des investisseurs. Cependant, il a souligné que ces résultats soutenaient une possible approbation par la FDA.
« Bien que des données supplémentaires soient utiles pour caractériser pleinement le profil d’Axpaxli, nous pensons que ces données réduisent les risques liés à son programme de développement dans la DMLA humide », a déclaré Hanbury-Brown.
Un deuxième essai de phase 3 d’Axpaxli est en cours, et les premiers résultats sont attendus au premier trimestre de l’année prochaine. Ocular Therapeutix est en concurrence avec d’autres entreprises, comme EyePoint Pharmaceuticals, qui développe également un traitement à longue durée d’action pour la DMLA humide, Duravyu, basé sur un autre inhibiteur de tyrosine kinase, le vorolanib.
La réduction de la fréquence des injections est un enjeu majeur dans le traitement de la DMLA humide, actuellement dominé par Eylea (commercialisé par Bayer en dehors des États-Unis) et Vabysmo de Roche. Eylea nécessite des injections tous les quatre semaines pendant les trois premiers mois, puis toutes les huit semaines pour l’entretien. Vabysmo est administré toutes les quatre semaines pendant quatre mois, puis toutes les quatre à huit semaines en fonction de la réponse du patient.