Après plus de dix ans d’efforts infructueux, le laboratoire pharmaceutique PTC Therapeutics a renoncé à obtenir l’autorisation de mise sur le marché de son médicament Translarna (ataluren) aux États-Unis pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. La décision fait suite à un désaccord persistant avec la FDA (Food and Drug Administration) concernant l’efficacité du traitement.
PTC Therapeutics a annoncé jeudi le retrait de sa demande d’approbation après la clôture des marchés. Selon l’entreprise, la FDA estime que les données soumises ne démontrent pas une efficacité suffisante pour justifier une autorisation de mise sur le marché. Dans une lettre adressée à la communauté américaine des patients atteints de dystrophie de Duchenne, PTC Therapeutics a précisé qu’il existait des divergences d’interprétation des données et qu’il n’avait pas été possible de les résoudre.
« Malgré les preuves de sécurité et d’efficacité démontrées dans plusieurs études cliniques, la FDA considère que les données sont insuffisantes pour atteindre le seuil d’approbation », indique la lettre. « En conséquence, PTC Therapeutics a pris la difficile décision de retirer sa nouvelle demande d’autorisation de mise sur le marché pour l’ataluren. »
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique progressive caractérisée par une faiblesse musculaire due à un manque de dystrophine, une protéine essentielle au fonctionnement des muscles. Translarna est une thérapie visant à restaurer la production de dystrophine fonctionnelle chez les patients porteurs d’une mutation spécifique, dite « non-sens », dans le gène responsable de la production de cette protéine.
Bien que Translarna ait échoué lors d’essais cliniques de phase 2 et 3, PTC Therapeutics a continué à soumettre des demandes d’approbation à la FDA en se basant sur « l’ensemble des données disponibles ». Ces tentatives se sont soldées par des refus en 2017 et par la suite.
Le parcours de Translarna a été plus favorable en Europe, où il a obtenu une autorisation de mise sur le marché conditionnelle en 2014, renouvelable annuellement. Cependant, en mars dernier, la Commission européenne a finalement refusé de renouveler cette autorisation, suite à un avis défavorable du comité des médicaments à usage humain, qui estimait que les bénéfices du médicament n’étaient pas suffisamment prouvés.
PTC Therapeutics précise que, bien que Translarna ne soit pas commercialisé aux États-Unis, un nombre limité de patients y ont eu accès grâce à un programme d’accès élargi de la FDA. L’entreprise indique qu’elle déterminera dans les prochaines semaines les modalités d’approvisionnement pour les patients bénéficiant actuellement de ce programme.
Translarna et Emflaza, un autre médicament approuvé aux États-Unis pour la dystrophie de Duchenne mais pas en Europe, représentent ensemble 315,6 millions de dollars de revenus pour PTC Therapeutics au cours des trois premiers trimestres de 2025. L’entreprise anticipe des difficultés financières, Translarna générant désormais des revenus limités sur les marchés où il est encore disponible et Emflaza ayant perdu son exclusivité commerciale.
PTC Therapeutics mise sur de nouveaux produits, tels que Sephience, un traitement de la phénylcétonurie approuvé en Europe et aux États-Unis, qui a généré 19,5 millions de dollars de chiffre d’affaires au troisième trimestre 2025, et Kebilidi (Upstaza en Europe), une thérapie génique pour une maladie enzymatique rare, qui a rapporté 15,7 millions de dollars sur les neuf premiers mois de 2025.
L’entreprise poursuit également ses recherches sur la vatiquinone, un médicament destiné au traitement de l’ataxie de Friedreich, une maladie neuromusculaire rare. La FDA a émis une lettre de réponse complète concernant ce médicament en août dernier, malgré l’échec des essais cliniques de phase 3.