Publié le 28 octobre 2025. Une étude récente suggère que le traitement par hormone de croissance (GH) est bénéfique et sûr pour les enfants souffrant de petite taille idiopathique (ISS) et de déficit en hormone de croissance (GHD), y compris ceux qui atteignent une taille proche de l’âge adulte.
Les conclusions de cette analyse, portant sur des données collectées entre 2002 et 2016, indiquent que la thérapie par GH améliore significativement la taille des enfants sur une période de 5 à 10 ans, sans entraîner de nouveaux signaux de sécurité préoccupants.
Les chercheurs ont comparé l’efficacité et la sécurité du traitement par GH chez deux groupes d’enfants : ceux présentant une petite taille idiopathique (ISS) et ceux souffrant d’un déficit en hormone de croissance (GHD). Cette distinction est importante car l’usage de la GH dans le cas de l’ISS peut parfois susciter des débats, et les études comparatives directes sont moins fréquentes.
L’étude s’est appuyée sur une analyse post hoc de deux cohortes internationales : la NordiNet International Outcome Study (2006-2016) et le programme de recherche Norditropin® aux États-Unis (2002-2016). Ont été inclus des enfants ayant débuté un traitement avant l’âge de 18 ans. Les données ont été analysées sur une période pouvant aller jusqu’à 10 ans.
Sur le plan de la sécurité, l’étude a inclus 3 816 enfants atteints d’ISS et 22 858 atteints de GHD. Pour l’analyse de l’efficacité, 18 405 enfants ont été retenus, dont 1 856 ont atteint la taille adulte attendue (NAH), répartis en 230 cas d’ISS et 1 626 de GHD.
Les résultats montrent que, si la dose moyenne de GH était légèrement supérieure pour les enfants ISS, la durée du traitement était en moyenne plus courte que pour les enfants GHD. À la fin du traitement, la taille moyenne des enfants ISS atteignant la NAH était de −1,21 écart-type (ET), contre −0,90 ET pour les enfants GHD. L’augmentation de la taille par rapport au début du traitement était de 1,21 ET sur 10 ans pour les enfants ISS, et de 1,45 ET pour les enfants GHD.
Plus important encore, le profil d’effets indésirables s’est révélé similaire entre les deux indications, et aucun nouvel effet indésirable n’a été identifié, confirmant le profil bénéfice-risque favorable de ce traitement.
Les auteurs concluent que le traitement par hormone de croissance, administré sur une période de 5 à 10 ans, est une option thérapeutique efficace pour améliorer la taille des enfants, qu’ils souffrent d’ISS ou de GHD, et ce, même chez ceux qui atteignent une taille proche de celle de l’adulte.
Pour lire l’article complet, consultez : Étude sur l’efficacité et la sécurité du traitement par GH chez les enfants.