Publié le 7 février 2026. De nouvelles données présentées lors des Réunions Tandem 2026 mettent en lumière l’efficacité croissante des thérapies cellulaires, notamment l’idécabtagène vicleucel (ide-cel; Abecma) et l’AZD0120, dans le traitement du myélome multiple récidivant ou réfractaire, tout en soulignant des disparités géographiques dans l’accès aux soins.
- Une analyse de l’essai KarMMa-3 confirme l’efficacité de l’ide-cel chez les patients âgés et plus jeunes atteints de myélome multiple, sans signal de sécurité particulier lié à l’âge.
- L’AZD0120, une nouvelle thérapie CAR-T à double ciblage, démontre des taux de réponse impressionnants dans un essai de phase 1b/2, avec une bonne tolérance.
- Des études basées sur la base de données SEER révèlent des différences significatives dans les résultats du myélome multiple entre les populations urbaines et rurales, avec une mortalité plus élevée en milieu rural.
Des hématologues-oncologues du monde entier se sont réunis à Salt Lake City, dans l’Utah, pour les Réunions Tandem 2026, un événement majeur dédié aux avancées dans la lutte contre les cancers du sang. Les présentations ont mis en évidence des progrès susceptibles de modifier les pratiques cliniques en matière de transplantation, de thérapies cellulaires et d’autres approches thérapeutiques pour diverses hémopathies malignes.
L’essai de phase 3 KarMMa-3 (NCT03651128) évaluant l’idécabtagène vicleucel (ide-cel; Abecma) chez les patients atteints de myélome multiple en rechute ou réfractaire a fait l’objet d’une présentation orale actualisée. L’analyse s’est particulièrement intéressée à l’impact de l’ide-cel sur les patients âgés et plus jeunes. Chez les patients de 70 ans ou plus ayant reçu l’ide-cel (n = 49) ou un traitement standard (n = 27), les taux de réponse objective (TRO) étaient de 81,6 % (intervalle de confiance à 95 % : 70,8 % à 92,5 %) contre 48,1 % (intervalle de confiance à 95 % : 29,3 % à 67,0 %) respectivement (P = 0,0037). Pour les patients de moins de 70 ans, les TRO étaient de 68,8 % (intervalle de confiance à 95 % : 62,4 % à 75,1 %) avec l’ide-cel (n = 205) contre 41,0 % (intervalle de confiance à 95 % : 31,5 % à 50,4 %) avec un traitement standard (n = 105) (P < 0,0001).
La survie globale (SG) médiane était cliniquement significative chez les patients plus âgés et plus jeunes traités par ide-cel, avec des valeurs médianes non atteintes (NR) et de 39,5 mois (intervalle de confiance à 95 % : 27,8 à NR) respectivement. La survie sans progression (SSP) médiane était également prolongée avec l’ide-cel pour les patients de 70 ans ou plus (P = 0,0012) et ceux de moins de 70 ans (P < 0,0001). Les données de sécurité n'ont pas révélé de différences significatives entre les groupes d'âge, avec un syndrome de libération de cytokines (SLC) observé chez 6,4 % des patients de 70 ans ou plus et 4,5 % des plus jeunes, ainsi que des infections chez 25,5 % et 27,0 % respectivement.
« Ces observations renforcent le potentiel d’un bénéfice durable avec une seule perfusion d’ide-cel dans un contexte réel, sans signaux de sécurité indésirables supplémentaires, ce qui soutient son utilisation dans tous les groupes d’âge »,
Krina K. Patel, MD, MSc, professeure agrégée au Département de lymphome/myélome de la Division de médecine du cancer du MD Anderson Cancer Center de l’Université du Texas
Une autre présentation orale a porté sur l’AZD0120, un agent à double ciblage BCMA/CD19, évalué dans l’essai de phase 1b/2 DURGA-1 (NCT05850234) chez des patients atteints de myélome multiple récidivant ou réfractaire. Sur 23 patients évaluables ayant reçu l’AZD0120 à des doses de 1 x 105 ou 1 x 106 cellules/kg, le délai médian jusqu’à la première réponse était de 28 jours. Le taux de réponse objective (TRO) était de 96 %, avec des réponses complètes strictes (sCR) ou CR chez 78,3 % des patients et des réponses partielles (PR) chez 17,4 %. Chez les 5 patients ayant déjà été exposés à un traitement ciblant BCMA, le TRO était de 100 %, avec une sCR ou CR chez 80 % d’entre eux.
Après un suivi médian de 3,9 mois (extrêmes : 0,9 à 19,7), aucun décès ni toxicité limitant la dose n’a été observé. Les effets indésirables (EI) de grade 3/4 les plus fréquents étaient une diminution du nombre de neutrophiles (81 %), une diminution du nombre de lymphocytes (50 %) et une diminution du nombre de globules blancs (42 %). Aucun SLC de grade 3 ou supérieur ni neurotoxicité retardée n’ont été rapportés, bien qu’un patient ait présenté un syndrome de neurotoxicité associé aux cellules immunitaires (ICANS) de grade 1.
« Une seule perfusion d’AZD0120 a entraîné des réponses précoces et profondes, avec 96 % de TRO, 78 % de sCR/CR et 94 % de négativité de MRD chez des patients lourdement prétraités atteints de myélome multiple récidivant/réfractaire »,
Shambavi Richard, MD, professeure agrégée de médecine (hématologie et oncologie médicale) au Centre d’excellence pour le myélome multiple du Mont Sinaï
Enfin, une étude basée sur les données de la base de données Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER) a mis en évidence des disparités géographiques dans les résultats du myélome multiple. Entre 2018 et 2019 (ère pré-CAR-T) et 2021 à 2022 (début de l’ère CAR-T), le taux de mortalité spécifique au myélome a diminué chez les patients urbains (de 17 % à 15 % ; P = 0,003) et la mortalité pulmonaire a également diminué (de 0,76 % à 0,40 % ; P = 0,008). En revanche, chez les patients ruraux, le taux de mortalité spécifique au myélome a légèrement augmenté (de 20 % à 21 % ; P = 0,4) et la mortalité pour d’autres causes a augmenté (de 5,1 % à 7,0 % ; P = 0,0025).
« Des améliorations de la mortalité liées à l’ère CAR-T ont été observées chez les patients urbains, mais pas dans les populations rurales. Les patients ruraux ont connu une mortalité non liée au myélome plus élevée »,
Mahija Cheekati, MD, chercheur en hématologie à la clinique Ochsner en Louisiane
Ces résultats soulignent l’importance de réduire les disparités géographiques dans l’accès aux soins pour les patients atteints de myélome multiple.
Références
- Ailawadhi A, Arnulf B, Patel K et al. Analyse du sous-groupe KarMMa-3 chez des patients âgés atteints de myélome multiple en rechute/réfractaire traités par l’idécabtagène vicleucel. Présenté lors des : Réunions 2026 sur la transplantation et la thérapie cellulaire de l’ASTCT et du CIBMTR ; du 4 au 7 février 2026 ; Salt Lake City, UT. Résumé 40.
- Richard S, Gaballa M, Gregory T et al. Sécurité et efficacité de l’AZD0120, une thérapie cellulaire CAR T à double ciblage BCMA/CD19, dans le myélome multiple en rechute/réfractaire : résultats préliminaires de l’étude DURGA-1 de phase 1b/2. Présenté lors des : Réunions 2026 sur la transplantation et la thérapie cellulaire de l’ASTCT et du CIBMTR ; du 4 au 7 février 2026 ; Salt Lake City, UT. Résumé 37.
- Cheekati M, Jerves F, Elhusseiny K, Mahmoud A. Disparités urbaines-rurales dans les résultats du myélome multiple au début de l’ère CAR-T. Présenté lors des : Réunions 2026 sur la transplantation et la thérapie cellulaire de l’ASTCT et du CIBMTR ; du 4 au 7 février 2026 ; Salt Lake City, UT. Résumé 421.