Deux médicaments révolutionnaires contre l’obésité figurent parmi les six nouvelles thérapies qui pourraient bénéficier d’une procédure d’examen accéléré de la FDA, dans le cadre d’un nouveau programme pilote visant à privilégier les produits répondant à des priorités de santé nationale critiques.
Ce programme, annoncé jeudi, fait suite à la sélection, il y a trois semaines, des neuf premiers médicaments pour le programme de « bons de priorité nationale du commissaire » (CNPV). Outre l’obésité, le dispositif cible les maladies rares, les maladies infectieuses et le cancer. Pour être éligibles, les médicaments doivent remplir des critères tels que l’amélioration de l’accessibilité financière, le renforcement de la production nationale ou la réponse à un besoin de santé publique non satisfait.
Dans la catégorie des médicaments contre l’obésité, le Wegovy, un traitement injectable de Novo Nordisk basé sur la molécule GLP-1, et l’orforglipron, une pilule orale de Eli Lilly, font partie des lauréats. Alors que le Wegovy est déjà approuvé pour la prise en charge de l’obésité, Novo Nordisk explore ses applications dans des indications connexes. En août, le médicament a vu son indication étendue pour inclure le traitement de la stéatose hépatique non alcoolique (MASH). L’orforglipron de Lilly, bien que n’étant pas encore approuvé, pourrait offrir une alternative orale plus pratique aux injections de GLP-1. Selon les résultats financiers du troisième trimestre 2025 de Lilly, l’entreprise prévoit de soumettre le dossier de l’orforglipron à la FDA d’ici la fin de l’année.
Deux médicaments anticancéreux ont également été sélectionnés. Le premier est le zongertinib de Boehringer Ingelheim, commercialisé sous le nom d’Hernexeos. En août, la FDA lui a accordé une approbation accélérée comme traitement de seconde intention pour les formes avancées de cancer du poumon non à petites cellules exprimant la protéine HER2. Un essai de phase 3 est en cours pour évaluer ce traitement en première intention, en association avec le Keytruda de Merck. Les premières données sont attendues pour la fin de l’année prochaine.
Le dostarlimab, un inhibiteur de point de contrôle de GSK commercialisé sous le nom de Jemperli, est l’autre médicament anticancéreux primé. Initialement approuvé en 2021 pour le cancer de l’endomètre présentant une signature génétique dMMR, le Jemperli a depuis élargi ses indications à toutes les tumeurs solides partageant cette caractéristique. Le bon de priorité nationale pourrait notamment couvrir son utilisation potentielle dans le traitement du cancer rectal, où il pourrait constituer une alternative médicamenteuse à la chirurgie.
Vertex Pharmaceuticals a reçu un bon pour son traitement génique Casgevy. Approuvée par la FDA en 2023, cette thérapie concerne les patients atteints de drépanocytose âgés de 12 ans et plus. Un essai clinique en cours pourrait potentiellement étendre son utilisation aux enfants de 5 à 11 ans.
Enfin, la bédaquiline, un antibiotique de Johnson & Johnson commercialisé sous le nom de Sirturo et utilisé contre la tuberculose chez les adultes et les enfants de 5 ans et plus, complète la liste. L’année dernière, la FDA avait converti son approbation accélérée en approbation traditionnelle. Le bon de priorité nationale s’appliquera à ses applications contre la tuberculose pharmacorésistante chez les jeunes enfants.
Ces médicaments ont été sélectionnés sur la base de candidatures externes et de nominations internes provenant des 27 divisions d’examen de la FDA. Alors qu’un examen standard peut durer de dix mois à un an, la FDA estime que le programme de bons de priorité nationale pourrait permettre une décision réglementaire « en quelques mois ». Ce gain de temps sera rendu possible par un examen quotidien multidisciplinaire, réunissant médecins et scientifiques de toute l’agence.
Le commissaire de la FDA, Marty Makary, a dévoilé ce nouveau programme en juin dernier. L’agence rappelle qu’elle est autorisée à tester des approches réglementaires innovantes en vertu de trois lois fédérales : la loi sur les aliments, les médicaments et les cosmétiques ; la loi sur les remèdes du 21e siècle ; et la loi sur la sécurité et l’innovation de la Food and Drug Administration.
« Nous explorons de nouvelles voies pour accélérer la mise sur le marché de ces remèdes et traitements significatifs », a déclaré Marty Makary dans un communiqué.