Biarritz, 4 octobre 2025 – Dans la lutte contre les maladies rares, un espoir prend forme grâce à une initiative née au Pays Basque. Miramoon Pharma, une jeune pousse issue de l’Université du Pays Basque et de l’institut de recherche Biodonostia, développe une molécule prometteuse pour traiter la rétinite pigmentaire, une maladie oculaire dégénérative affectant une personne sur 4 000. Ce projet sera présenté lors de la dixième édition de B-venture, un événement phare pour l’écosystème entrepreneurial, les 20 et 21 octobre prochains à Bilbao.
Les maladies rares, définies par l’Organisation mondiale de la santé comme celles touchant moins de 5 personnes sur 10 000, représentent un défi médical majeur. Parmi elles, la moitié affectent le système neurologique, et 20 % le système neuromusculaire. Bien qu’extrêmement diverses, elles partagent un dénominateur commun : leur caractère irréversible. La recherche vise donc principalement à ralentir leur progression, une mission au cœur des travaux de Miramoon Pharma.
L’origine de cette avancée remonte à 2017, lorsque des études ont suggéré que la déstabilisation du calcium intracellulaire pourrait être à l’origine de la mort tissulaire conduisant à certaines de ces pathologies. Le Dr Adolfo López de Munain, chef du service de neurologie de l’hôpital universitaire de Donostia et responsable du domaine des neurosciences au Biodonostia Health Research Institute, a alors émis l’hypothèse qu’un rééquilibrage de cet élément chimique dans les cellules pourrait freiner la progression des symptômes et, par extension, prolonger la vie des patients.
Convaincu par cette approche, le Dr López de Munain s’est rapproché du professeur de chimie Jesús María Aizpurua de l’Université du Pays Basque. Ce dernier et son équipe ont alors employé des modèles prédictifs et des simulations informatiques pour identifier des molécules capables de réguler le calcium cellulaire. Partant de 38 000 candidats, la liste a été affinée à 145 molécules. Après des vérifications approfondies portant sur des critères tels que la non-toxicité et la stabilité à température ambiante, une vingtaine de composés ont franchi cette première étape.
Par la suite, le Dr Ainara Vallejo, du groupe de maladies neuromusculaires de Biogipuzkoa, a été sollicitée pour tester ces molécules sur des modèles de dystrophies musculaires. Les résultats encourageants ont incité plusieurs de ses collègues, spécialistes de différentes maladies neurodégénératives, à rejoindre l’effort de recherche.
Deux ans plus tard, trois molécules se sont révélées prometteuses dans les études précliniques, montrant des effets positifs sur des maladies musculo-squelettiques (et cardiaques), du système nerveux central, et ophtalmiques. Ce potentiel a conduit sept des chercheurs impliqués à fonder Miramoon Pharma en tant que « spin-off » de l’Université du Pays Basque et du Biogipuzkoa Health Research Institute.
Afin de concentrer leurs ressources, l’équipe a choisi de privilégier une seule molécule, le MP-004, ciblant les maladies oculaires, et plus spécifiquement la rétinite pigmentaire. « Il existe déjà une thérapie génique pour stopper sa progression, mais elle est d’un coût prohibitif pour la plupart des patients et ne s’applique qu’à ceux présentant une mutation génétique très spécifique. Nos molécules, en revanche, agissent indépendamment de la cause génétique, ce qui leur permet d’être prescrites à tout patient. De plus, leur production serait abordable et leur administration simple, sous forme de collyre », explique Amalia Capilla, directrice générale de la société.
« Nous avons obtenu la désignation de médicament orphelin, tant de la part de l’Agence européenne des médicaments (EMA) que de la FDA américaine », précise Amalia Capilla. « Nous sommes actuellement en phase préclinique réglementaire, où nous évaluons sa sécurité pharmacologique. » Une fois la sécurité et la stabilité du médicament établies – garantissant notamment sa conservation sans perte d’efficacité – des essais cliniques seront menés auprès de patients pour confirmer sa sécurité et son efficacité réelle. Si les résultats sont concluants, le MP-004 pourrait arriver sur le marché en 2032.
« Étant donné le long chemin restant à parcourir, un objectif clé pour Miramoon Pharma est de concéder une licence pour cette molécule à une entreprise pharmaceutique disposant de ressources plus importantes », ajoute Amalia Capilla. Cette stratégie vise non seulement à accélérer l’accès au traitement pour les patients, mais aussi à générer des fonds pour poursuivre les recherches sur les deux autres molécules prometteuses. L’une d’elles a d’ailleurs démontré sa capacité à améliorer la fonction motrice et à prolonger l’espérance de vie chez des souris atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA).
B-venture : rendez-vous incontournable de l’innovation
Quoi : Point de rencontre entre startups, investisseurs, entreprises et acteurs clés de l’écosystème entrepreneurial.
Où et quand : Palais d’Euskalduna, les 20 et 21 octobre 2025.
Organisateur : El Correo.
Sponsors : Département de l’Industrie, de la Transition Énergétique et de la Durabilité du Gouvernement Basque, l’Agence de développement SPRI, la Députation Forale de Biscaye et la Mairie de Bilbao.
Partenaires : Bantup de Banco Sabadell, la Fondation BBK, Work Kutxa, Caixabank, Banco Santander et l’Université de Deusto.
Inscription : www.b-venture.com